1年高値2,324 円
1年安値388 円
出来高3,043 千株
市場マザーズ
業種医薬品
会計日本
EV/EBITDAN/A
PBR8.0 倍
PSR・会予N/A
ROAN/A
ROICN/A
β0.63
決算12月末
設立日1999/12/17
上場日2002/9/25
配当・会予0 円
配当性向0.0 %
PEGレシオN/A
売上高(百万円)&収益性(%)
売上5y CAGR・実績:-6.7 %
利益(百万円)
営利 CAGR・実績:N/A %
純利 CAGR・実績:N/A %
EPS(円) BPS(円)
配当(円)
健全性(%、倍)
セグメント別売上
単一セグメント、もしくはIFRS / USGAAPのため、データがありません。
セグメント別売上
単一セグメント、もしくはIFRS / USGAAPのため、データがありません。
セグメント別利益率
単一セグメント、もしくはIFRS / USGAAPのため、データがありません。
会社の詳細

 

3 【事業の内容】

当社グループは、当社及び連結子会社1社より構成され、遺伝子医薬品を中心とする医薬品の開発及び販売を進めております。

当社グループと各事業における位置付け及び事業系統図は、以下のとおりです。

 

<当社グループと各事業における位置付け>

 

名称

主要な事業の内容

当社

遺伝子医薬品及び遺伝子治療用製品(遺伝子治療(DNAプラスミド製剤)、核酸医薬品)や治療ワクチンなどの医薬品の研究開発と販売

アンジェス USA, Inc.

米国での遺伝子医薬品などの医薬品開発

 

 ※アンジェス ユーロ リミテッドは清算が結了しております。

 

当社グループの事業の系統図は、次のとおりであります。

 

(画像は省略されました)


 

(1) プロジェクト

①  HGF遺伝子治療用製品

当社はHGF(Hepatocyte Growth Factor、肝細胞増殖因子)遺伝子を含む遺伝子治療用製品を主要プロジェクトとして開発しています。HGFは、肝臓の細胞を増やす因子として1980年代に発見されました。最初は、肝臓の病気の治療薬として研究されていましたが、HGFに血管新生作用があることが1990年代に明らかにされました。この発見に基づき当社グループは、血管が詰まり血流が悪くなる虚血性疾患を対象に、新たな血管を再生する画期的な薬効を持つHGF遺伝子治療用製品(以下、本品)の開発を進めております。

 

a) 対象疾患

血管が詰まることにより生じる疾患には主に、動脈硬化や血管炎症が原因で足の血管が閉塞し、足先に血液が十分に届かない結果、痛みや潰瘍、最終的には足の切断に至る末梢性血管疾患(閉塞性動脈硬化症やバージャー病)や、心臓の冠動脈の血液の流れが悪くなって起こる虚血性心疾患(狭心症や心筋梗塞)があります。これらの疾患の重症患者に対しては、薬物療法に加え、カテーテルなどにより血管を広げる血管内治療やバイパス手術による血行再建術が行われますが、それでも十分な回復が期待できない場合があります。

 本品は、既存療法では効果が期待できず、潰瘍を伴う重症の末梢性血管疾患(重症虚血肢)に対して治療効果が期待されています。本品は血管が詰まっている、あるいは狭くなっている部分周辺の筋肉への注射をすることで血管新生を促す、簡便な方法による血管新生療法です。当社グループでは、まず慢性動脈閉塞症を対象として開発を進めてまいりました。

 

<末梢性血管疾患におけるHGF遺伝子治療の治療概念図>

 

(画像は省略されました)


b) 技術導入の概況

当社グループは、本品の開発にあたって、田辺三菱製薬株式会社(旧三菱ウェルファーマ株式会社)からHGF遺伝子の物質特許について実施権の許諾を受けております。さらに、大日本住友製薬株式会社及び当社メディカルアドバイザー森下竜一からHGF遺伝子をHGF遺伝子治療用製品に用いるための基本特許の譲渡を受けております。また、本品の投与法に関して、米国Brickell Biotech, Inc.(Vical Incorporated(以下「バイカル社」といいます。)は2019年9月に Brickell Biotech, Inc.に吸収合併されました)から特許実施権の許諾を受けております。

 

 

 これらの一部については、実施権の許諾又は特許権の譲渡の対価として、一定期間中、本品の開発の進捗に依存したマイルストーン、製品が上市された後には、売上高に応じたロイヤリティを支払う予定となっております。

c) 研究開発の概況

 当社グループでは、慢性動脈閉塞症を対象に開発を進めております。

国内においては、2018年1月に再生医療等製品として本品の製造販売承認申請を厚生労働省に対して行い、国内初の遺伝子治療用製品として、2019年3月26日に条件及び期限付承認を取得しました。
 HGF遺伝子治療用製品の開発は、当社が設立以来手がけてきた主力プロジェクトです。2004年から国内開発に着手し、2008年4月に医薬品として製造販売承認申請をしましたが、更なる臨床データの蓄積が必要との判断から2009年に申請取り下げをしました。その後、2013年に再生医療等製品の条件及び期限付承認制度の導入が決まり、2014年10月より先進医療B制度を活用した重症虚血肢を対象とした医師主導臨床研究が実施され、2017年8月に終了しました。当社は、これらの新たな制度を活用し、従前に実施した臨床試験の結果とともに、先進医療B臨床研究に結果を併せ再生医療等製品「コラテジェン®」として製造販売承認申請を行い、慢性動脈閉塞症における潰瘍に対する条件及び期限付製造販売承認を取得したものです。また、この「コラテジェン®」の適応拡大を目的として、慢性動脈閉塞症の安静時疼痛を有する患者を対象にした第Ⅲ相臨床試験を2019年10月より開始しております。

 一方海外では、重症虚血肢を対象とした国際共同第Ⅲ相臨床試験を実施していましたが、患者の登録に想定より長い期間が必要であることが判明したため、2016年6月にこの試験を中止しました。その後、これに代わる新試験の検討を進めておりましたが、2020年2月より米国において下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を対象とした第Ⅱb相臨床試験を開始いたしました。

またリンパ浮腫に関しては、原発性の患者を対象とした第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験を2013年10月以降、国内で実施してきましたが、データ解析の結果、主要評価項目である浮腫の体積に大きな減少は認められなかったため、当社が実施する企業治験としては次の段階に進まないことを2017年7月に決定しました。ただし、医師主導治験・臨床研究の実施には協力し(治験薬の提供など)、良好な結果が得られた場合には将来的に自社開発を再開する可能性があります。

d) 製造体制

当社グループは、本品を自社では製造しておらず、他社に委託して製造しております。

e) 販売体制

当社グループは、末梢性血管疾患分野における米国及び国内の独占的販売契約を田辺三菱製薬株式会社と締結しており、同契約に基づき国内については2019年9月から同社に対し販売を開始いたしました。

 

②  NF-κBデコイオリゴDNA

遺伝子医薬には大きく分けると二つの方法があり、一つはHGF遺伝子治療用製品のように遺伝子そのものを利用する手法、もう一つは遺伝子の構成成分の一部を使うもので、後者は核酸医薬と呼ばれます。

デコイはこの核酸医薬の一種です。遺伝子は通常、転写因子と呼ばれる分子がゲノムに結合してそのスイッチが入ります。デコイはゲノム上の転写因子結合部分と同じ配列を含む短い核酸を人工的に合成したもので、体内に投与すると転写因子がゲノムに結合することを妨げて遺伝子の働きを抑えます。

NF-κBは免疫及び炎症反応を強める遺伝子のスイッチ役を担う転写因子で、NF-κBに対するデコイを患部に投与することで、過剰な免疫反応を抑えて炎症性の疾患を治療することが期待されています。

 

a) 対象疾患

NF-κBデコイオリゴDNAの対象となる疾患には、過剰な免疫反応を原因とするアレルギー疾患及び自己免疫疾患があります。これらの疾患では、免疫反応を強める遺伝子が過剰に働いているため、NF-κBデコイオリゴDNAを投与し、これら遺伝子の働きを抑えることで疾患を治療することが期待されます。

b) 技術導入の概況

当社グループは、NF-κBデコイオリゴDNAの開発にあたって、アステラス製薬株式会社及び当社メディカルアドバイザー森下竜一からNF-κBデコイオリゴDNAに関する特許権の譲渡を受けております。この特許権の譲渡の対価は、当社グループが開発するNF-κBデコイオリゴDNAが上市された後の一定期間中、売上高に応じて支払う予定となっております。

 

c) 研究開発の概況

NF-κBデコイDNAの作用メカニズムから、数多くの疾患が治療対象となる可能性がありますが、現在、椎間板性腰痛症を対象とした開発を進めております。本剤は慢性腰痛に対する鎮痛効果と共に、椎間板変性に対しても有効な可能性がある新しいタイプの腰痛治療薬として期待されます。当社は、米国で第Ⅰb相臨床試験を実施中です。

d) 製造体制

当社グループは、NF-κBデコイオリゴDNAの研究用及び治験用原薬は自社で製造しておらず、外部に委託しております。

 

③  「ナグラザイム®」

「ナグラザイム®」は、米国のバイオマリンファーマシューティカルインクによって開発された治療薬であり、ムコ多糖症Ⅵ型に対して世界で初めて承認を取得した酵素補充療法剤です。

当社は2008年3月に製造販売承認を取得し、同年4月から販売を行っておりましたが、2019年3月末日をもって製造販売承認及び販売をバイオマリンファーマシューティカルジャパンに承継することを2018年12月に発表し、2019年6月に販売を終了いたしました。

 

(2) 事業の内容

当社の医薬品事業は、主に提携先から得られる収益、「ナグラザイム®」及びHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®筋注用4mg(以下「コラテジェン®」といいます。)」の販売による収益によって構成されております。

「ナグラザイム®」に関しては、2008年4月以降当社は、「ナグラザイム®」を国内で販売しており、それによる収益を計上しておりましたが、2019年6月をもって販売を終了いたしました。「コラテジェン®」に関しては、末梢性血管疾患を対象疾患とした国内開発について、田辺三菱製薬株式会社に対し独占的販売権を付与する契約を2015年6月に締結しており、当該契約に基づいて当社グループは、開発の進捗に伴いマイルストーンを受け取り、事業収益に計上いたします。「コラテジェン®」につきましては、2019年に厚生労働省より国内の慢性動脈閉塞症における潰瘍に対する条件及び期限付製造販売承認を取得し、同年9月より田辺三菱製薬株式会社への販売を開始いたしました。また、田辺三菱製薬株式会社と、米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売契約を2012年10月に締結しております。当該契約に基づいて当社グループは、開発の進捗に伴いマイルストーンを受け取り、事業収益に計上する予定です。さらに将来、本製品が上市された際には、当社グループは売上高の一定率を対価として受取る予定です。

 

<主な収益内容>

収益

内容

契約一時金

契約締結時に受ける収益

開発協力金

研究開発に対する経済的援助として受け取る収益

マイルストーン

研究開発の進捗(予め設定されたイベント達成)に応じて受け取る収益

ロイヤリティ

製品上市後に販売額の一定比率を受け取る収益

 

 

3 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

(1) 経営成績等の状況の概要

当連結会計年度における当社グループ(当社及び連結子会社1社)の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー(以下、「経営成績等」といいます。)の状況の概要並びに経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。

 

① 経営成績及び財政状態の概要

当社グループでは、提携企業からの契約一時金、マイルストーンを研究開発事業収益に計上しております。また、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売収入につきましては商品売上高に、HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の販売収入につきましては製品売上高に計上しております。

この結果、当連結会計年度における事業収益は3億26百万円(前期比2億83百万円(46.4%)の減収)、経常損失は32億93百万円(前連結会計年度の経常損失は30億96百万円)、親会社株主に帰属する当期純損失は37億50百万円(前連結会計年度の親会社株主に帰属する当期純損失は29億96百万円)となっております。

財政状態につきましては、当連結会計年度末の総資産は125億24百万円(前連結会計年度末比44億73百万円の増加)となりました。現預金は新株予約権の行使等により100億40百万円(前連結会計年度末比42億55百万円の増加)となりました。負債は4億69百万円(前連結会計年度末比1億53百万円の増加)となりました。純資産は120億55百万円(前連結会計年度末比43億20百万円の増加)となりました。

 

② キャッシュ・フローの状況

当連結会計年度末における現金及び現金同等物(以下、「資金」という。)は、前連結会計年度末に比べ42億55百万円増加し、100億40百万円となりました。当連結会計年度のキャッシュ・フローの状況は次のとおりです。

(営業活動によるキャッシュ・フロー)

当連結会計年度における営業活動による資金の減少は、21億79百万円(前年同期は25億22百万円の減少)となりました。たな卸資産が3億69百万円、売上債権が2億54百万円、前渡金が1億92百万円減少しましたが、税金等調整当期純損失37億51百万円に加え、未収消費税が33百万円増加しております。その結果、前年同期と比べ、3億42百万円の支出減少となっております。

(投資活動によるキャッシュ・フロー)

当連結会計年度における投資活動による資金の減少は、12億49百万円(前年同期は1億22百万円の減少)となりました。提携先への投資により、投資有価証券の取得による支出12億40百万円が発生しております。

(財務活動によるキャッシュ・フロー)

当連結会計年度における財務活動による資金の増加は、76億76百万円(前年同期は72億83百万円の増加)となりました。新株予約権の行使による株式の発行による収入が76億76百万円発生しております。

 

 

③ 生産、受注及び販売の実績

a. 生産実績

当連結会計年度の生産実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

 

セグメントの名称

生産高(千円)

前年同期比(%)

医薬品

76,313

合計

76,313

 

(注) 1  金額は製造価格によっております。

2  金額には、消費税等は含まれておりません。

3 当連結会計年度において、生産実績に著しい変動がありました。これは、「コラテジェン®」の販売を開始したことによるものであります。

 

b. 受注実績

当連結会計年度の受注実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

 

セグメントの名称

受注高(千円)

前年同期比(%)

受注残高(千円)

前年同期比(%)

医薬品

174,245

△54.5

合計

174,245

△54.5

 

(注) 1 金額には、消費税等は含まれておりません。

2 当連結会計年度において、受注実績に著しい変動がありました。これは、「ナグラザイム®」の販売が終了したことによるものであります。

 

c. 販売実績

当連結会計年度の販売実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

 

セグメントの名称

販売高(千円)

前年同期比(%)

医薬品

326,759

△46.4

合計

326,759

△46.4

 

(注) 1  金額には、消費税等は含まれておりません。

2 当連結会計年度において、販売実績に著しい変動がありました。これは、前連結会計年度において非臨床試験データを販売したこと及び当連結会計年度において「ナグラザイム®」の販売が終了したことによるものであります。

3  主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は、以下のとおりであります。

 

相手先

前連結会計年度

当連結会計年度

金額(千円)

割合(%)

金額(千円)

割合(%)

田辺三菱製薬株式会社

154,170

47.2

ティーエスアルフレッサ株式会社

196,404

32.2

91,086

27.9

アルフレッサ株式会社

 186,442

30.6

78,988

24.2

A社

 227,203

37.2

 

(注)当社とA社との契約においては、 秘密保持条項が存在するため、社名の公表は控えさせて頂きます。

 

(2) 経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

 経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

 

 ① 重要な会計方針及び見積り

当社グループの連結財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。重要な会計方針については、本報告書「第5 経理の状況 1 連結財務諸表等(1)連結財務諸表 注記事項 (連結財務諸表作成のための基本となる重要な事項)」に記載のとおりであります。連結財務諸表及び注記事項等の作成上、必要な会計上の見積りを行っておりますが、実際の結果はこれらの見積りと異なる場合があります。

 

② 当連結会計年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容

当社グループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬(DNAプラスミド
製剤、核酸医薬)や治療ワクチンなどの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。

当連結会計年度において、国内の慢性動脈閉塞症における潰瘍に対する条件及び期限付製造販売承認を取得し、HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の販売を開始し、さらに同製品の適応拡大を目的として安静時疼痛に対する第Ⅲ相臨床試験を開始いたしました。また米国において下肢潰瘍を有する慢性動脈閉塞症を対象とした第Ⅱb相臨床試験を開始いたします。NF-κBデコイオリゴDNAにつきましては椎間板性腰痛症に対する第Ⅰb相臨床試験を、また高血圧DNAワクチンについては第Ⅰ/Ⅱa相臨床試験を海外で進めております。これらの既存プロジェクトに加え、戦略的提携先との共同開発や他社への資本参加等による開発品パイプライン拡充により、遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指してまいります。

当連結会計年度においては、HGF遺伝子治療用製品を中心とする遺伝子医薬品の研究開発を進めるとともに、戦略的提携先との共同開発を進めるなど、将来の成長を見据えた事業の深化を図ってまいりました。
 当連結会計年度の事業収益は3億26百万円(前年同期比2億83百万円(△46.4%)の減収)となりました。当社グループでは、提携企業からの契約一時金及びマイルストーンを研究開発事業収益に計上しております。また、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売収入につきまして、商品売上高に計上しております。当連結会計年度よりHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の販売を開始し、製品売上高に計上しております。
 当連結会計年度においては、商品売上高が1億70百万円(前年同期比2億12百万円(△55.6%)の減収)、製品売上高が4百万円(前年同期比4百万円(-%)の増収)、研究開発事業収益が1億52百万円(前年同期比74百万円(△32.9%)の減収)となっております。HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の販売開始により、製品売上高及びマイルストーン収入が計上されております。なお、2019年6月をもって、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売は終了いたしました。
 当連結会計年度における事業費用は、35億96百万円(前年同期比78百万円(△2.1%)の減少)となりました。当連結会計年度における売上原価は、87百万円(前年同期比1億円(△53.7%)の減少)となりました。これは、ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売が終了したことによるものです。
 研究開発費は22億15百万円(前年同期比3億24百万円(△12.8%)の減少)となりました。原材料の評価替及び廃棄が減少したことに伴い、研究用材料費が1億95百万円減少しております。主に海外提携先との共同開発費用の減少等により、外注費が1億8百万円減少しております。当社グループのような研究開発型バイオベンチャー企業にとって研究開発は生命線でありますので、提携戦略により財務リスクの低減を図りながら、今後も研究開発投資を行っていく予定です。研究開発の詳細については、本報告書「第2 事業の状況 5 研究開発活動」をご参照ください。
 当連結会計年度における販売費及び一般管理費は12億94百万円(前年同期比3億47百万円(+36.6%)の増加)となりました。主にHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の販売に向けた費用の発生及び新規事業へのコンサルタント契約に伴い、支払手数料が1億41百万円増加しております。ストック・オプションの付与により、株式報酬が70百万円増加しております。法人事業税の資本割額が増加したことより、租税公課が45百万円増加しております。
 この結果、当連結会計年度の営業損失は32億70百万円(前年同期の営業損失は30億65百万円)となり、前年同期より2億4百万円損失が拡大しております。
 当連結会計年度の経常損失は、32億93百万円(前年同期の経常損失は30億96百万円)となりました。主に外貨普通預金の評価替により、為替差益が9百万円発生しております。新株予約権の行使に伴う株式交付費が41百万円発生しております。

 

当連結会計年度の親会社株主に帰属する当期純損失は、37億50百万円(前年同期の親会社株主に帰属する当期純損失は29億96百万円)となりました。保有する有価証券の評価額の下落に伴い、投資有価証券評価損が4億68百万円発生しております。前年同期においては、有価証券の売却に伴う投資有価証券売却益31百万円が発生しておりましたが、当期においては発生しておりません。また、退職によるストック・オプションの権利失効に伴う新株予約権戻入益10百万円が発生し、前年同期と比べて51百万円減少しております。

 

当連結会計年度末の総資産は125億24百万円(前連結会計年度末比44億73百万円の増加)となりました。

新株予約権の行使に伴う77億18百万円の入金はありましたが、当期事業費用への充当により、現金及び預金の増加は42億55百万円となっております。ムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」の販売が終了し、商品売上高にかかる売掛金が入金されたこと等により、売掛金が2億54百万円減少しております。主に原材料の評価替及び臨床試験への使用に伴い、原材料及び貯蔵品が3億58百万円減少しております。外注試験が終了し費用に振り替えたことにより、前渡金が1億92百万円減少しております。これにより、流動資産は34億50百万円の増加となりました。
 当連結会計年度末の固定資産は15億32百万円(前連結会計年度末比10億23百万円の増加)となりました。今後の成長に向けた開発品パイプラインのさらなる拡充を目指してEmendo Biotherapeutics社及びMyBiotics Pharma社へ投資したこと等により、投資有価証券が10億17百万円増加しております。
 当連結会計年度末の負債は4億69百万円(前連結会計年度末比1億53百万円の増加)となりました。主に海外提携先との研究開発費用等の計上により、買掛金が70百万円増加しております。海外提携先からの研究費用の預かりにより、預り金が54百万円増加しております。
 純資産は120億55百万円(前連結会計年度末比43億20百万円の増加)となりました。新株予約権の行使により、資本金及び資本剰余金がそれぞれ38億96百万円増加しております。保有する有価証券の評価差額を特別損失に計上したことに伴い、その他有価証券評価差額金が2億43百万円増加しております。親会社株主に帰属する当期純損失37億50百万円の計上により、利益剰余金が減少しております。ストック・オプションの付与により、新株予約権が38百万円増加しております。

 

③ 資本の財源及び資金の流動性

 当社グループの事業活動における資金需要は、プロジェクト推進のための研究開発費需要と会社運営のための運転資金需要があります。これらの資金需要に対して、主に新株予約権によるエクイティファイナンスによって資金調達を行っております。

 

(3) 事業等のリスクに記載した重要事象等についての分析・検討及び当該重要事象等を解消し、又は改善するための対応策

医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、創薬ベンチャーである当社グループにおいては、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあります。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
 当社グループは当該状況を解消すべく、下記を重要な課題として取り組んでおります。
 ① 自社既存プロジェクトの推進と事業基盤の拡大

当社グループは慢性動脈閉塞症を対象としたHGF遺伝子治療用製品、椎間板性腰痛症向けの核酸医薬(NF-κBデコイオリゴDNA)、高血圧DNAワクチンの3プロジェクトを推進しております。HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」は国内初の遺伝子治療用製品として2019年3月に条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、同年9月より販売を開始いたしました。今後は国内での同製品の適用拡大のための臨床試験及び米国での慢性動脈閉塞症を対象とした臨床試験を進めてまいります。また、現在海外で臨床試験を進めております椎間板性腰痛症向けの核酸医薬(NF-κBデコイオリゴDNA)、高血圧DNAワクチンを含めた3プロジェクトを推進しており、良好な結果が得られましたら早期に製薬企業等へ導出を図ることで契約一時金等の収入や開発費の負担軽減を目指してまいります。

これらの既存プロジェクトに加え、ライセンス導入や共同開発、創薬プラットフォーム技術の獲得を目指した事業提携に加え、他社に対する一部資本参加や他社の買収等により開発品パイプラインの拡充による事業基盤の拡大を図り、将来の成長を実現してまいります。

 

 
 ② 開発プロジェクトにおける提携先の確保

当社グループでは、開発プロジェクトのリスクを低減するために、製薬会社と提携し、契約金・マイルストーンや開発協力金を受け取ることにより財務リスクを低減しながら開発を進めるという提携モデルを基本方針としております。

「コラテジェン®」については、米国と日本を対象とした独占的販売契約を田辺三菱製薬株式会社と締結しており、マイルストーン収入やロイヤリティ収入が見込めます。また椎間板性腰痛症向けの核酸医薬(NF-κBデコイオリゴDNA)、高血圧DNAワクチンにつきましては臨床試験を実施しており、良好な結果が得られましたら早期に製薬企業等に導出することで契約一時金等を得ることにより開発費の負担削減を目指してまいります。

今後も、製薬会社との提携を進めることにより、事業基盤の強化に努めてまいります。

 
 ③ 資金調達の実施開発

2018年10月11日に発行した三田証券株式会社を割当先とする第33回新株予約権(第三者割当て)について2019年5月までに全数が行使され、当連結会計年度において77億18百万円(発行日からの累計で105億66百万円)を調達いたしました。また、2020年2月17日開催の取締役会において、第37回新株予約権(第三者割当て)(行使価額修正条項付)の発行を決議いたしました。今後も財務基盤の安定化を図ってまいります。

 

これら諸施策の実施により、継続企業の前提に関する重要な不確実性は認められないと判断しております。

 

(セグメント情報等)

【セグメント情報】

当社及び連結子会社は「医薬品事業」並びにこれらに関連する事業内容となっており、事業区分が単一セグメントであるため、記載を省略しております。

 

【関連情報】

前連結会計年度(自  2018年1月1日  至  2018年12月31日)

1  製品及びサービスごとの情報

外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。

 

2  地域ごとの情報

(1) 売上高

 

 

(単位:千円)

日本

海外

合計

382,847

227,203

610,050

 

 

(2) 有形固定資産

本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90%を超えるため、記載を省略しております。

 

3  主要な顧客ごとの情報

 

 

(単位:千円)

顧客の名称又は氏名

売上高

関連するセグメント名

A社 (注)

227,203

医薬品

ティーエスアルフレッサ株式会社

196,404

医薬品

アルフレッサ株式会社

186,442

医薬品

 

(注)当社とA社との契約においては、 秘密保持条項が存在するため、社名の公表は控えさせて頂きます。

 

当連結会計年度(自  2019年1月1日  至  2019年12月31日)

1  製品及びサービスごとの情報

外部顧客への売上高は、単一の製品・サービスによるものであるため、記載を省略しております。

 

2  地域ごとの情報

(1) 売上高

本邦以外の外部顧客への売上高がないため、該当事項はありません。

 

(2) 有形固定資産

本邦に所在している有形固定資産の金額が連結貸借対照表の有形固定資産の金額の90%を超えるため、記載を省略しております。

 

 

3  主要な顧客ごとの情報

 

 

(単位:千円)

顧客の名称又は氏名

売上高

関連するセグメント名

田辺三菱製薬株式会社

154,170

医薬品

ティーエスアルフレッサ株式会社

91,086

医薬品

アルフレッサ株式会社

78,988

医薬品

 

 

【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】

 当社グループは、医薬品事業の単一セグメントであり、記載を省略しております。

 

【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】

 該当事項はありません。

 

【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】

 該当事項はありません。

 

1 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

文中の将来に関する事項は、有価証券報告書提出日現在において当社が判断したものであります。

 (1) 会社の経営の基本方針

①経営方針

当社グループは、「生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の力を借りて画期的な遺伝子医薬を開発・実用化し、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献する」ことを企業理念としています。
 遺伝子の働きを利用して病気を治す遺伝子医薬は、従来の薬とは違う新しいタイプの医薬品であり、今までに有効性を示す薬剤がなかった疾患への効果が期待されます。当社グループは、大学や研究機関で生まれた研究成果を基に世界市場を対象とした遺伝子医薬の開発と実用化に取り組むことで、「遺伝子医薬のグローバルリーダー」を目指してまいります。

②利益配分に関する基本方針

当社グループの事業のステージは、現時点では創薬における先行投資の段階にあることから、利益配当は実施しておりません。
  当社グループは研究開発活動を継続的に実施していく必要があることから、当面は、利益配当は実施せず、内部留保に努め、研究開発資金の確保を優先する方針です。しかしながら株主への利益還元についても重要な経営課題と認識しており、将来、経営成績及び財政状態を勘案しながら、利益配当も検討する所存です。

③投資単位の引き下げに関する方針

投資単位の引き下げは、個人株主増加や株式流動性向上のために望ましい施策であると考えております。このため、投資単位の引き下げについては、引き下げによる費用増加、当社株式の出来高、株主数、株主分布状況を考慮しながら、慎重に検討していきたいと考えております。

 

 (2) 目標とする経営指標

当社グループは研究開発型の創薬系バイオベンチャーであり、利益が本格的に拡大するのは、現在開発している複数の新薬が上市され、提携先からロイヤリティの支払いを受ける時期になる予定です。したがって、現段階においては、提携先から契約一時金や開発協力金を受け取り財務リスクの低減を図りながら、研究開発を進め、早期の黒字化を目指しております。

 

(3) 中長期的な会社の経営戦略(2025年に向けて)

・唯一の製品である「コラテジェン®」の価値最大化を図る。

 具体的には安静時疼痛症、リンパ浮腫、強皮症などに適用できるかどうかを見極めてまいります。

・「コラテジェン®」に続く臨床開発中のNF-κBデコイオリゴDNAや高血圧DNAワクチン開発または導出を進め遺伝子治療・核酸医薬のパイプラインを充実させる。

・新たに投資したBarcode Diagnostics Ltd.(ビジネス対象:抗がん剤選択のための診断技術,以下 Barcode Diagnostics社といいます)、Emendo Biotherapeutics Inc.(ゲノム編集、以下 Emendo Biotherapeutics社といいます )、MyBiotics Pharma Ltd.(マイクロバイオーム-常在菌の培養、製剤化、以下 MyBiotics Pharma社といいます )の具体的なビジネスに向けた取り組みを行う。

10年後の当社グループのあるべき姿を定めた、世界で認知されるスペシャリストを意味する「遺伝子医薬のグローバルリーダー」となることがその柱です。これを実現するために、治療法のない病気に対する新薬を開発することで新市場を創出するという目標を掲げております。

具体的には以下のビジネスモデルに沿って事業を進めてまいります。
  当社グループは、設立以来、遺伝子医薬品の創薬技術・開発技術を活かした事業化を目指しております。遺伝子医薬品とは、HGF遺伝子治療用製品に加えNF-κBデコイオリゴDNAなどの核酸医薬品を含んだ総称です。遺伝子医薬の領域は、既存の製薬会社にとってノウハウが少なく、研究開発に取り組みにくい技術分野です。当社グループは、国内外の大学などで生まれた研究成果を積極的に導入し、遺伝子医薬を中心とした開発と実用化を進めてまいります。

 

 

(画像は省略されました)


 

<当社グループの経営戦略>

医薬品開発には一般に多額の資金と長い期間が必要とされ、しかも開発の成功確率の点で大きなリスクを伴います。最先端の技術を使い革新的な医薬品開発に挑戦している当社の場合には、特にこれが当てはまります。さらに販売面においても、マーケティング・販売機能を自社で構築するには多額の資金を必要とします。このため、経営資源の限られたベンチャー企業である当社グループは、当社医薬品の販売権を確保したい製薬企業と積極的に提携することで、提携先が持つ医薬品開発力・販売力を活用し、さらに提携先から契約金・マイルストーン及びロイヤリティを受け取ることで、開発・財務面でのリスクを低減することを目指しています。

なお当社グループは、事業が未だ先行投資の段階にあるため現時点では親会社株主に帰属する当期純損失を計上しておりますが、事業計画に沿って研究開発を着実に進め、将来、医薬品の販売から得られる収益によって損益を改善し、さらには利益を拡大する計画です。

 

 <開発段階と収益構成>

(画像は省略されました)


 

 

<一般的な新薬開発のプロセスと期間>

 

プロセス

期間

内容

基礎研究

2~3年

医薬品ターゲットの同定、候補物質の創製及び絞込み

前臨床試験

3~5年

実験動物を用いた有効性及び安全性の確認試験

臨床試験

3~7年

第Ⅰ相:少数の健康人を対象に、安全性及び薬物動態を確認する試験

第Ⅱ相:少数の患者を対象に、有効性及び安全性を確認する試験

第Ⅲ相:多数の患者を対象に、有効性及び安全性を最終的に確認する試験

申請・承認

1~2年

国(厚生労働省)による審査

 

 

(4) 会社の対処すべき課題

当社グループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬(DNAプラスミド製剤、核酸医薬)や治療ワクチンなどの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。
 一方で医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社グループは継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、すべての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。
 このような環境のもと、当社グループは継続的な発展のため、下記を重要な課題として取り組んでおります。
 ① 自社既存プロジェクトの推進と事業基盤の拡大

当社グループでは、2019年3月に国内初の遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、9月から販売を開始いたしました。今後は国内での同製品の適用拡大のための臨床試験及び米国での慢性動脈閉塞症を対象とした臨床試験を進めてまいります。また、現在海外で臨床試験を進めております椎間板性腰痛症向けの核酸医薬(NF-κBデコイオリゴDNA)、高血圧DNAワクチンを含めた3プロジェクトを推進しております。これらのプロジェクトを確実に推進していくことが最優先課題であると考えております。

さらに、これらの既存プロジェクトに加え、ライセンス導入や共同開発、創薬プラットフォーム技術の獲得を目指した事業提携に加え、他社に対する一部資本参加や他社の買収等により開発品パイプラインの拡充による事業基盤の拡大を図り、将来の成長を実現してまいります。

 
 ② 開発プロジェクトにおける提携先の確保

当社グループでは、開発プロジェクトのリスクを低減するために、製薬会社と提携し、契約金・マイルストーンや開発協力金を受け取ることにより財務リスクを低減しながら開発を進めるという提携モデルを基本方針としております。

「コラテジェン®」については、米国と日本を対象とした独占的販売契約を田辺三菱製薬株式会社と締結しており、マイルストーン収入やロイヤリティ収入が見込めます。また椎間板性腰痛症向けの核酸医薬(NF-κBデコイオリゴDNA)、高血圧DNAワクチンにつきましては臨床試験を実施しており、良好な結果が得られましたら早期に製薬企業等に導出することで契約一時金等を得ることにより開発費の負担削減を目指してまいります。

今後も、製薬会社との提携を進めることにより、事業基盤の強化に努めてまいります。

 
 ③ 資金調達の実施開発

当社グループにとって、研究開発活動及び事業基盤の拡大を推進することは継続的な発展のために重要であり、そのためには状況に応じ機動的に資金調達を行うことが必要となります。2018年10月11日に発行した三田証券株式会社を割当先とする第33回新株予約権(第三者割当て)について2019年5月までに全数が行使され、当連結会計年度において77億18百万円(発行日からの累計で105億66百万円)を調達いたしました。また、2020年2月17日開催の取締役会において、第37回新株予約権(第三者割当て)(行使価額修正条項付)の発行を決議いたしました。今後も、研究開発活動推進及び企業維持のために必要となる資金調達の可能性を適宜検討してまいります。

 

これら諸施策の実施により、継続企業の前提に関する重要な不確実性は認められないと判断しております。

 

 

2 【事業等のリスク】

有価証券報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性のある事項には、以下のようなものがあります。将来に関する事項については連結会計年度末現在において判断したものであります。なお、当社グループは、これらのリスク発生の可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本項以外の記載事項を慎重に検討した上で行われる必要があると考えております。

 

(1) 遺伝子治療の現状について

遺伝子治療とは、遺伝子を用いて病気を治療することです。世界初の遺伝子治療は1990年に米国で、アデノシン・デアミナーゼ(ADA)欠損症という先天的に免疫が正常に働かない遺伝子疾患を対象に実施されました。その後、遺伝子疾患に加え、有効な治療法がない癌や後天性免疫不全症候群などに対しても、遺伝子治療が実施されてきました。国内でも1995年に北海道大学においてADA欠損症を対象とした初めての遺伝子治療が行われ以来、過去20年以上に亘り数多くの臨床試験が行われてきました。

遺伝子治療が有効と考えられる対象疾患としてはまず、遺伝子の変異が原因の遺伝子疾患があります。遺伝子疾患では、遺伝子治療により正常な遺伝子を補充することで治療効果が期待しやすいと考えられます。

最近では血管疾患や心臓疾患、神経変性疾患など慢性疾患も遺伝子治療の対象として研究が進められております。特に、当社が開発を進めているHGF遺伝子治療の対象である足の血管が詰まる閉塞性動脈硬化症は、遺伝子疾患に比べ一般に患者数が多い疾患領域であり、事業性の面からも注目されております。

ただし遺伝子治療薬については、未だ本格的な普及には至っていません。これまで先進国で承認された製品は、ADA欠損症や特殊な眼科疾患を対象とした数例にとどまっています。遺伝子治療は新規性が高い治療法であることから、現段階では未知のリスクを否定できず、幅広い実用化には至らないリスクがあります。

 

(2) 今後の事業展開について

慢性動脈閉塞症を適応症としたHGF遺伝子治療用製品に関しては、田辺三菱製薬株式会社に対し末梢性血管疾患を対象とした米国と日本における独占的販売権を付与しており、開発の進捗に伴ったマイルストーンを、さらに上市後には売上高の一定料率を対価として受け取る予定です。HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」は2019年度に厚生労働省から条件及び期限付きの製造販売承認を受けておりますが、今後の本承認を目指して実施される製造販売後承認調査評価における条件(投薬量、投薬回数、投薬期間)やその他の理由により、製造販売承認を取得できない可能性があります。

NF-κBデコイオリゴDNAについては、塩野義製薬株式会社との間で外用剤全般の全世界における独占的な販売権を付与する契約を締結しており、その契約に基づいて当社グループは、開発の進捗に伴いマイルストーンを受け取り、事業収益に計上しております。しかしながら、当社が開発を進めているNF-κBデコイオリゴDNAのアトピー性皮膚炎の治療薬(AMG0101、軟膏剤)の国内第Ⅲ相臨床試験の解析速報において主要評価項目である投与開始から4週間(28日間)後における主有効性評価部位の「皮膚症状スコア」の変化について、NF-κB デコイオリゴDNA投与群とプラセボ投与群の間で統計学的な有意差は示されませんでした。当社は当該臨床試験の結果の解析を進めておりますが、上記の解析結果を踏まえると、NF-κBデコイオリゴDNAのアトピー性皮膚炎の治療薬(AMG0101、軟膏剤)を医薬品として承認申請を行うことは極めて困難な状況であり、今後開発の中止を決定する可能性があります。このような場合には、当社グループの将来の業績が影響を受ける可能性があります。

また、NF-κBデコイオリゴDNAの新たな対象疾患として、椎間板性腰痛を対象とした臨床開発を実施しています。初期段階の臨床試験の結果が良好であれば、その後大手製薬企業に開発・販売権を導出する計画であり、実現すれば契約締結に伴う一時金、開発の進捗に伴ったマイルストーンを、さらに上市後には売上高の一定料率を対価として受け取る予定です。しかしながら、不十分な臨床効果やその他の理由により、こうした事業計画が実現しない可能性があります。

当社は遺伝子治療薬、デコイオリゴDNAに続く第三の事業の柱としてDNAワクチン事業の推進を掲げています。その一環として高血圧を対象としたDNAワクチンの臨床開発を実施しています。初期段階の臨床試験の結果が良好であれば、その後大手製薬企業に開発・販売権を導出する計画であり、実現すれば契約締結に伴う一時金、開発の進捗に伴ったマイルストーン、さらに上市後には売上高の一定率を対価として受け取る予定です。しかしながら、不十分な臨床効果やその他の理由により、こうした事業計画が実現しない可能性があります。

また、長期的観点から、バイカル社(現Brickell Biotech Inc.)、Emendo Biotherapeutics社、My Biotics Pharma社、Barcode Diagnostics社 に資本参加しています。しかしながら、これらの事業が計画通りに進展しなかった場合やその他の理由により、投資資金を回収できない可能性があります。

 

(3) 研究開発について

一般に新薬の開発には、長期に亘る期間と多額の費用が必要です。それにもかかわらず、医薬品の開発は計画通りに進行するとは限らず、臨床試験のために必要とされる症例数を適時に確保できないこと、臨床試験の実施に係る各種業務を支援・代行するCRO(医薬品開発業務受託機関)における業務が計画通り進行しないこと等の様々な要因によって遅延する可能性があります。さらに、様々な試験の結果、期待した有効性を確認できなかったり、安全性に関する許容できない問題が生じたりした場合には、研究開発を中止するリスクがあります。このような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。

 

(4) 製造について

当社グループは、製品及び治験薬等を自社で製造しておらず、他社からの供給に依存しております。従って、製品や治験薬等について、何らかの要因により、品質上の問題が生じたり、もしくは予定通りに必要な数量を確保できない場合には、開発に遅れが生じたり、製品供給の不足により当社グループの業績が影響を受けたりする可能性があります。

 

(5) 販売について

当社グループが開発中の医薬品については、国内、米国及び欧州等の各地域において、将来競合する可能性のある製品及び開発品が存在します。当社グループは、競争力の高い製品を早期に開発、上市することで、一定の市場シェアの獲得を目指しております。しかしながら、競合他社が当社の想定以上のシェアを獲得した場合には、当社グループが開発した製品が上市された場合においても期待通りの収益をあげられない可能性があります。

また、日本や欧州においては新薬の価格は原則として政府あるいはそれに準じた公的機関により決定され、また、米国においては保険会社・マネージドケア(健康保険運営団体)及び政府のメディケア・プログラムとの交渉により決定されます。そのため、当社グループが開発した製品について当社グループが想定した薬価とならない場合があり期待通りの収益をあげられない可能性があります。

加えて、当社が販売する医薬品について、予期しない副作用が発生した場合には売上高の減少要因となり、当社グループの業績が影響を受ける可能性があります。

 

(6) 薬事法制による規制について

薬事法制は、医薬品・医療機器等の品質、有効性、安全性確保の観点から、企業が行う開発・製造・販売等に関して必要な規制を行う法律であり、当社グループが実施している医薬品の研究開発は日本をはじめ各国の薬事法制の規制を受けております。

各国において、様々な要因による承認要件の変更、さらに薬事法制度の変更により、承認を計画通りに取得できない可能性があります。このような場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。

 

 

(7) 知的財産権について

①  特許戦略

当社グループが現在展開しているHGF遺伝子治療用製品、NF-κBデコイオリゴDNAの研究開発活動は、主に当社グループが保有する又は当社グループが実施権を有する特許権あるいは特許出願中の権利に基づき実施しております。以下において、それらのうち特に重要なものを記載しております。

しかしながら、当社グループが現在出願中の特許が全て登録されるとは限りません。また、当社グループの研究開発を超える優れた研究開発により当社グループの特許が淘汰される可能性は、常に存在しております。仮に当社グループの研究開発を超える優れた研究開発がなされた場合、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

さらに、当社グループの今後の事業展開の中でライセンスを受けることが必要な特許が生じ、そのライセンスが受けられなかった場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

 

対象

表題

保有者

登録(出願)状況

HGF遺伝子治療用製品

肝実質細胞増殖因子及びそれをコードする遺伝子

田辺三菱製薬株式会社
(旧 三菱ウェルファーマ株式会社)(注)

米国にて成立済

リンパ管新生促進剤

当社

日本、欧州(EP)にて成立済

NF-κBデコイオリゴDNA

NF-κBに起因する疾患の治療及び予防剤

当社

米国、欧州(EP)にて成立済。
日本においては、物質特許及び虚血性疾患・臓器移植・癌などの医薬用途特許について成立済

デコイを含む薬学的組成物及びその使用方法(アトピー性皮膚炎が対象)

当社

日本、米国、欧州(EP)にて成立済。なお日本においては乾癬に対する用途特許も分割出願として成立済

椎間板の疾患を治療、阻害及び回復するための方法及び組成物

当社

ラッシュ大学(米国)

日本、米国、欧州(EP)、カナダ、にて成立済

 

(注) 当社は当該特許の実施権を有しております。

 

②  知的財産権に関する訴訟、クレーム

連結会計年度末現在において、当社グループの開発に関連した特許権等の知的財産権について、第三者との間で訴訟やクレームが発生したという事実はありません。 

 ただし、他社が当社グループと同様の研究開発を行っていないという保証はなく、今後とも知的財産について問題が発生しないという保証はありません。
 当社グループとしても、このような問題を未然に防止するため、事業展開にあたっては特許調査を実施しており、当社グループ特許が他社の特許に抵触しているという事実は認識しておりません。しかしながら、当社グループのような研究開発型企業にとって、このような知的財産権侵害問題の発生を完全に回避することは困難であります。

 

(8) 業績の推移について

当社グループの主要な経営指標等の推移は以下のとおりであります。

 

 

第17期

第18期

第19期

第20期

第21期

2015年12月期

2016年12月期

2017年12月期

2018年12月期

2019年12月期

(1) 連結経営指標等

 

 

 

 

 

 

事業収益

(千円)

430,154

514,269

365,183

610,050

326,759

経常損失

(千円)

△4,089,362

△4,847,297

△3,307,139

△3,096,213

△3,293,214

親会社株主に帰属する当期純損失

(千円)

△4,143,335

△4,776,780

△3,764,699

△2,996,629

△3,750,823

純資産額

(千円)

4,221,356

3,869,382

3,621,881

7,734,459

12,055,351

総資産額

(千円)

4,751,994

4,539,201

3,963,609

8,050,672

12,524,600

営業活動による
キャッシュ・フロー

(千円)

△4,599,416

△4,983,694

△2,991,223

△2,522,501

△2,179,918

投資活動による
キャッシュ・フロー

(千円)

△69,371

△829,815

227,062

△122,742

△1,249,757

財務活動による
キャッシュ・フロー

(千円)

716,713

4,793,388

2,916,035

7,283,345

7,676,981

現金及び現金同等物の期末残高

(千円)

2,068,825

995,620

1,147,753

 5,784,894

10,040,595

(2) 個別経営指標等

 

 

 

 

 

 

事業収益

(千円)

430,154

514,269

365,183

610,050

326,759

経常損失

(千円)

△4,131,649

△4,762,602

△3,349,163

△3,103,216

△3,310,372

当期純損失

(千円)

△4,169,657

△4,683,230

△3,777,738

△3,015,015

△3,773,328

資本金

(千円)

15,214,941

17,651,190

5,658,349

9,395,825

13,291,912

純資産額

(千円)

4,017,595

3,777,897

3,522,855

7,619,304

11,919,841

総資産額

(千円)

4,572,839

4,452,862

3,861,671

7,939,245

12,434,672

 

(注)  事業収益には消費税等は含まれておりません。

 

当社グループは、事業のステージが先行投資の段階にあるため、現時点では、上記記載のように、第17期から第21期において親会社株主に帰属する当期純損失を計上しておりますが、現在の研究開発を着実に進め、パイプラインの拡充を図り、将来医薬品の販売から得られる収益によって損益を改善し、さらには利益の拡大を目指してまいります。

ただし、現在の事業計画に沿った医薬品の研究開発や販売が実現しない場合には、当社グループが将来においても親会社株主に帰属する当期純利益を計上できない可能性もあります。

また、上記記載のように、第17期から第21期においては、営業活動によるキャッシュ・フローもマイナスであり、現状の事業計画に沿った医薬品の研究開発や販売が実現しない場合には、将来においても営業活動によるキャッシュ・フローがプラスにならない可能性もあります。

 

(9) 経営上の重要な契約等について

当社のビジネス展開上重要と思われる契約の内容を本報告書「第2 事業の状況 4 経営上の重要な契約等」に記載しております。なお、当社グループは、これらの契約に関して、いずれも当社グループの根幹に関わる重要な契約であると認識しております。したがって、当該契約の破棄が行われた場合、当社グループにとって不利な契約改定が行われた場合及び契約期間満了後に契約が継続されない場合は、当社グループの業績に影響を及ぼす可能性があります。

 

(10)組織体制について

①  人材の確保

当社グループの競争力は研究開発力にあり、専門性の高い研究及び開発担当者の確保が不可欠です。また、事業の成長拡大を支えるためには事業開発、営業、製造、内部管理等の人材も充実させる必要があります。当社グループは、優秀な人材の確保及び社内人材の教育に努めますが、人材の確保及び社内人材の教育が計画どおりに進まない場合には、当社グループの業務に支障をきたす可能性があります。

 一方、当社グループは、業務遂行体制の充実に努めますが、小規模組織であり、限りある人的資源に依存しているために、社員に業務遂行上の支障が生じた場合、あるいは社員が社外流出した場合には、当社グループの業務に支障をきたす可能性があります。

②  特定人物への依存

 当社グループの事業の推進者は、代表取締役である山田英です。代表取締役山田英は、当社グループの最高責任者として、当社グループの経営戦略の決定、研究開発、事業開発及び管理業務の遂行に大きな影響力を有しております。また、当社メディカルアドバイザーである森下竜一には、研究開発の面でアドバイスを受けております。

 当社グループではこれらの特定人物に過度に依存しない体制を構築すべく、経営組織の強化を図っていますが、当面の間はこれらの特定人物への依存度が高い状態で推移すると見込まれます。このような状況のなかで、これらの特定人物が何らかの理由により当社グループの業務を継続することが困難になった場合には、当社グループの事業戦略や経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。

 

(11)訴訟について

当社グループは、医薬品の副作用、製造物責任、知的財産権及び労務問題等に関して、訴訟を提起される可能性があります。将来、当社グループが提訴された場合には、その内容次第で当社グループの業績が影響を受ける可能性があります。

 

(12)配当政策について

当社グループは、創薬系バイオベンチャーであり、2008年4月よりムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」を、また2019年9月よりHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」を販売しているものの、「ナグラザイム®」は2019年6月で販売が終了し「コラテジェン®」は条件及び期限付の承認であります。また他の主要なプロジェクトにおいても医薬品の開発段階であり、事業のステージは、先行投資の段階にあります。このため、現時点においては、親会社株主に帰属する当期純損失を計上しており、剰余金の配当は実施しておりません。

ただし、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来、現在開発中の新薬が上市され、その販売によって利益が計上され分配可能額が生じる時期においては、経営成績及び財政状態を勘案しながら、剰余金の配当を検討したいと考えております。

 

(13)外国為替変動について

当社グループは、事業活動をグローバルに展開しており、海外での研究開発活動、海外企業とのライセンス、海外からの製品及び治験薬の仕入等において外貨建取引が存在します。また、当社グループが現在開発を行っている製品は、日本のみならず、米国を含む海外市場での販売が見込まれます。そのため、急激な為替変動によって為替リスクが顕在化した場合には、当社グループの事業戦略や業績が影響を受ける可能性があります。

 

(14)継続企業の前提に関する重要事象等について

医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、創薬ベンチャーである当社グループにおいては、継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあります。そのため、一部のプロジェクトにおいては提携先を確保し、開発協力金等を得ることにより開発資金の低減に努めているほか、HGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の販売を行っておりますが、すべての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。

しかしながら、「第2 事業の状況 3 経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析 (3)事業等のリスクに記載した重要事象等についての分析・検討及び当該重要事象等を解消し、又は改善するための対応策」に記載のとおり、当該重要事象等を改善するための対応策を実施することにより、継続企業の前提に関する重要な不確実性は認められないものと判断しております。

 

2 【沿革】

 

年月

沿革

1999年12月

遺伝子治療薬、核酸医薬及び遺伝子の機能解析を行う研究用試薬の研究開発を目的として、大阪府和泉市に株式会社メドジーンを設立

2000年6月

商号をメドジーン バイオサイエンス株式会社に変更

2001年1月

大阪府池田市に池田ラボを開設

2001年1月

東京都港区に東京支社を開設

2001年10月

商号をアンジェス エムジー株式会社に変更

2001年10月

米国での臨床開発を目的として、米国メリーランド州にアンジェス USA, Inc.(連結子会社、旧社名アンジェス インク)を設立

2002年6月

欧州での臨床開発を目的として、英国にアンジェス ユーロ リミテッド(連結子会社)を設立

2002年7月

治療用及び診断用遺伝子の発見・創薬を目的として、大阪府豊中市にジェノミディア株式会社(連結子会社)を設立

2002年9月

東京証券取引所マザーズに上場

2003年9月

会社分割制度を用いてグループ内の組織再編を行い、グループ内(当社及び連結子会社のジェノミディア株式会社)に分散するHVJ-E非ウイルス性ベクター事業に関する人材、資産、知的財産権をジェノミディア株式会社に集約化

2004年3月

商号をアンジェス MG株式会社に変更

2004年9月

本社及び研究所を大阪府茨木市に移転
ジェノミディア株式会社が本社を大阪府茨木市に移転

2006年5月

Allovectin®のメラノーマ分野の米国開発に関し、バイカル社(米国,現:Brickell Boitech社)と研究開発契約及び同社に対する出資契約を締結

2006年12月

ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム®」の国内での販売に関し、バイオマリン ファーマシューティカル インク(米国)と提携

2008年3月

HGF遺伝子治療薬を、重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症及びバージャー病を適応症として、国内において承認申請

2008年4月

ムコ多糖症VI型治療薬「ナグラザイム®」の国内での販売開始

2010年9月

国内におけるHGF遺伝子治療薬の製造販売申請を取り下げ

2010年12月
 

NF-κBデコイオリゴDNAのアトピー性皮膚炎分野において、塩野義製薬株式会社と共同開発するライセンス契約を締結

2012年10月

田辺三菱製薬株式会社との間でHGF遺伝子治療薬の米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結

2013年1月

保有するジェノミディア株式会社の全株式を石原産業株式会社に売却

2015年6月

田辺三菱製薬株式会社との間でHGF遺伝子治療薬の日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結  

2016年8月

バイカル社(現:Brickell Biotech社)に追加出資し同社の筆頭株主となる

2016年12月

DNAワクチンでバイカル社(現:Brickell Biotech社)と戦略的事業提携契約を締結

2017年7月

商号をアンジェス株式会社に変更

2018年1月

慢性動脈閉塞症を対象疾患としたHGF遺伝子治療用製品について条件及び期限付承認制度を活用し厚生労働省に対し再生医療等製品の製造販売承認申請を行う

2019年3月

国内初の遺伝子治療用製品「コラテジェン®」として慢性動脈閉塞症の潰瘍の改善効果で条件及び期限付の製造販売承認を取得

2019年9月

遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の販売開始

 

 

 

(5) 【所有者別状況】

2019年12月31日現在

区分

株式の状況(1単元の株式数100株)

単元未満
株式の状況(株)

政府及び
地方公共
団体

金融機関

金融商品
取引業者

その他の
法人

外国法人等

個人
その他

個人以外

個人

株主数
(人)

7

60

357

114

68

58,832

59,438

所有株式数
(単元)

8,450

86,919

44,388

46,478

1,338

882,009

1,069,582

11,361

所有株式数
の割合(%)

0.79

8.13

4.15

4.34

0.13

82.46

100.00

 

(注) 自己株式91株は、「単元未満株式の状況」に91株含まれております。

 

 

3 【配当政策】

当社グループは、創薬系バイオベンチャーであり、2008年よりムコ多糖症Ⅵ型治療薬「ナグラザイム®」を、また2019年より「コラテジェン®」販売開始しているものの、主要なプロジェクトにおいては医薬品を開発中であり、事業のステージは、先行投資の段階にあります。このため、現時点においては、親会社株主に帰属する当期純損失を計上しており、剰余金の配当は見送らせていただきます。

ただし、株主への利益還元については重要な経営課題と認識しており、将来、現在開発中の医薬品が上市され、その販売によって利益が計上され分配可能額が生じる時期においては、経営成績及び財政状態を勘案しながら、剰余金の配当を検討したいと考えております。

なお、剰余金の配当の基準日は、毎年12月31日の期末配当並びに毎年6月30日の中間配当を定款に定めております。これらの剰余金の配当の決定機関は、期末配当については株主総会、中間配当については取締役会であります。

 

 

(2) 【役員の状況】

① 役員一覧

男性9名 女性-名 (役員のうち女性の比率-%)

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数
(株)

代表取締役社長
執行役員

山  田      英

1950年6月27日生

1981年4月

日本学術振興会 奨励研究員

1982年4月

三菱化成工業株式会社(現三菱化学株式会社)入社

1995年1月

株式会社そーせい入社

2000年8月

宝酒造株式会社入社
ドラゴン・ジェノミクス株式会社(現タカラバイオ株式会社)取締役

2001年5月

当社入社 事業開発本部長

2001年8月

当社取締役

2002年6月

アンジェス ユーロ リミテッドCEO

2002年9月

当社代表取締役社長(現任)

2014年3月

アンジェス インク(現アンジェス USA, Inc.)CEO(現任)

2018年12月

MyBiotics Pharma Ltd. 社外取締役(現任)

2020年1月

Emendo Biotherapeutics Inc.社外取締役(現任)

注1

104,000

取締役

栄  木  憲  和

1948年4月17日生

1979年8月

日本チバガイギ-株式会社入社

1994年1月

バイエル薬品株式会社入社

1997年3月

同社取締役(滋賀工場長)

2002年7月

同社代表取締役社長

2007年1月

同社代表取締役会長

2010年4月

同社取締役会長

2014年5月

当社社外取締役(現任)

2015年3月

株式会社ファンペップ社外取締役(現任)

2015年6月

東和薬品株式会社社外取締役
(現任)

2016年4月

ソレイジア・ファーマ株式会社社外取締役(現任)

2018年6月

株式会社ジーンテクノサイエンス社外取締役(現任)

注1

取締役

駒 村 純 一

1950年5月3日生

1973年4月

三菱商事株式会社入社

1996年4月

同社イタリア事業投資先Miteni社社長

2003年8月

森下仁丹株式会社執行役員

2003年10月

同社執行役員経営企画室長

2004年4月

同社常務執行役員経営企画室長

2004年6月

同社取締役常務執行役員経営企画室長

2005年4月

同社専務取締役専務執行役員

2005年11月

同社代表取締役専務

2006年10月

同社代表取締役社長

2012年3月

当社社外取締役(現任)

2019年7月

ポイントマーケット株式会社社外取締役(現任)

注1

 

 

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数
(株)

取締役

原    誠

1951年3月15日生

1974年4月

住友化学工業株式会社(現住友化学株式会社)入社

1999年8月

住友製薬株式会社総合計画室部長兼住友化学株式会社医薬事業室部長

2003年4月

住友化学株式会社石油化学業務室部長

2005年6月

同社執行役員経理室部長

2008年4月

同社常務執行役員

2010年4月

同社専務執行役員

2010年9月

大日本住友製薬株式会社常務執行役員

2011年6月

同社取締役常務執行役員

2012年4月

同社取締役専務執行役員

2016年6月

同社顧問

2018年3月

当社社外取締役(現任)

注1

    取締役     執行役員

鈴 木 一 夫

1957年4月15日生

1983年4月

三菱化成工業株式会社(現三菱化学株式会社)入社

2004年6月

ゾイジーン株式会社取締役事業部長

2007年6月

株式会社モレキュエンス代表取締役社長

2012年4月

田辺三菱製薬株式会社横浜事業所長 兼 先端医療研究所長

2013年4月

同社理事戸田事業所長 兼 薬理第二研究所長

2017年4月

日本医療研究開発機構(AMED)入構

2019年2月

当社入社執行役員経営企画部長

2019年5月

当社執行役員経営企画部長 兼創薬研究部長

2019年8月

当社執行役員経営企画部長 兼創薬研究部長 兼 CMC開発部長

2020年3月

当社執行役員経営企画部長 兼創薬研究部長(現任)

2020年3月

当社取締役(現任)

注1

17,500

    取締役     執行役員

米 尾 哲 治

1969年11月11日生

1992年4月

同和鉱業株式会社(現DOWAホールディングス株式会社)入社

2008年11月

公認会計士試験合格

2009年7月

日本郵船株式会社入社

2012年10月

当社入社

2013年7月

当社経理部長

2013年11月

当社経理部長 兼 経営企画部長

2016年1月

当社財務部長

2017年2月

当社執行役員財務部長(現任)

2020年3月

当社取締役(現任)

注1

17,500

 

 

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数
(株)

常勤監査役

堀 越 克 則

1952年4月7日生

1979年4月

旭化成株式会社入社

2000年7月

旭化成メディカル株式会社プラノバ事業部営業部長

2005年4月

旭化成プラノバヨーロッパ株式会社取締役

2006年6月

旭化成メディカル株式会社執行役員プラノバ事業部長

2007年4月

旭化成メディカルアメリカ株式会社取締役

2011年6月

旭化成ファーマ株式会社常勤監査役兼旭化成アイミー株式会社常勤監査役

2017年3月

当社常勤社外監査役(現任)

注2

監査役

成 松 明 博

1947年8月12日生

1973年4月

三菱化成工業株式会社(現三菱化学株式会社)入社

2001年10月

ミツビシ ファーマ アメリカ(現ミツビシ タナベ ファーマ ホールディングス アメリカ)社長

2003年7月

三菱ウェルファーマ株式会社(現田辺三菱製薬株式会社)執行役員創薬本部副本部長

2004年6月

同社常務執行役員創薬本部副本部長

2004年7月

同社常務執行役員創薬本部長

2006年7月

同社常勤監査役

2007年10月

田辺三菱製薬株式会社常任監査役

2013年3月

当社常勤社外監査役

2017年3月

当社社外監査役(現任)

注2

監査役

菱  田  忠  士

1942年8月14日生

1970年4月

三菱化成工業株式会社(現三菱化学株式会社)入社

1995年8月

三菱化学株式会社  医薬カンパニー先端医療グループGM

2000年4月

財団法人ダイヤ高齢社会研究財団常務理事

2002年6月

当社社外監査役(現任)

2002年8月

三重大学医学部産学連携医学研究推進機構マネジメント・プロフェッサー

2017年11月

セルアクシア株式会社社外監査役(現任)

注2

139,000

 

 

 

(注) 1  取締役の任期は、2019年12月期に係る定時株主総会終結の時から2020年12月期に係る定時株主総会の終結の時までであります。

2  監査役の任期は、2016年12月期に係る定時株主総会終結の時から2020年12月期に係る定時株主総会の終結の時までであります。

3  取締役栄木憲和、駒村純一及び原誠の3氏は、社外取締役であります。

4  監査役堀越克則、成松明博及び菱田忠士の3氏は、社外監査役であります。

5  当社では、取締役会の一層の活性化を促し、経営効率の向上を図るために執行役員制度を導入しております。執行役員は5名であります。

6  当社は、法令に定める監査役の員数を欠くことになる場合に備え、会社法第329条第3項に定める補欠監査役1名を選任しております。補欠監査役の略歴は次のとおりであります。

 

 

 

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数(株)

遠  山  伸  次

1942年12月21日生

1965年4月

塩野義製薬株式会社入社

2000年3月

近畿バイオインダストリー振興会議(現特定非営利活動法人 近畿バイオインダストリー振興会議)事務局長

2002年3月

当社社外監査役

2002年12月

バイオ・サイト・キャピタル株式会社社外取締役

2003年4月

特定非営利活動法人近畿バイオインダストリー振興会議専務理事

2005年6月

同法人理事・クラスターマネージャー

2006年6月

同法人専務理事・クラスターマネージャー

2012年6月

同法人相談役(現任)

2017年3月

当社補欠監査役(現任)

 

(注)  補欠監査役の任期は、就任した時から退任した監査役の任期の満了の時までであります。

 

②  社外取締役及び社外監査役

社外取締役である栄木憲和氏は、製薬企業経営者としての豊富な経験・知見を有しており、その経験と知見は当社の経営に資するものであります。同氏と当社の間に特記すべき関係はありません。

社外取締役である駒村純一氏は、製薬企業経営者としての豊富な経験・知見を有しており、その経験と知見は当社の経営に資するものであります。同氏と当社の間に特記すべき関係はありません。

社外取締役である原誠氏は、製薬企業経営者としての豊富な経験・知見を有しており、その経験と知見は当社の経営に資するものであります。同氏と当社の間に特記すべき関係はありません。

社外監査役である堀越克則氏は、製薬業界における豊富な経験及び幅広い見識を有しており、また製薬会社での常勤監査役としての経験・知見は当社の監査に資するものであります。同氏と当社の間に特記すべき関係はありません。

社外監査役である成松明博氏は、製薬業界における豊富な経験及び幅広い見識を有しており、また、製薬会社での常勤監査役としての経験を有しているとともに、これまで当社の常勤監査役としてその職責を十分果たされており、当社の監査に資するものであります。同氏と当社の間に特記すべき関係はありません。

社外監査役である菱田忠士氏は、製薬業界における豊富な経験及び幅広い見識を有しており、その経験・知見は当社の監査に資するものであります。同氏と当社の間に特記すべき関係はありません。

当社では、社外取締役又は社外監査役を選任するための提出会社からの独立性に関する基準、又は方針は特に定めておりませんが、選任にあたっては金融商品取引所の定める独立役員の確保にあたっての判断基準を参考にしております。

(参考にしている基準等の内容)

有価証券上場規程施行規則第211条第4項第6号

 

 

4 【関係会社の状況】

 

名称

住所

資本金又は
出資金

主要な事業の内容

議決権の所有
(被所有)割合

関係内容

所有割合
(%)

被所有割合(%)

(連結子会社)

 

 

 

 

 

 

アンジェス USA,Inc.(注)1

Bethesda, MD, U.S.A.

400千米ドル

米国での遺伝子医薬品などの医薬品開発

100.0

・役員の兼任
  当社役員  1名
・業務委託

 

(注) 1  特定子会社であります。

2 アンジェス ユーロ リミテッドは2019年7月9日付けで清算手続を結了いたしました。

3  有価証券届出書又は有価証券報告書を提出している会社はありません。

 

 

【売上原価明細書】

 

 

 

前事業年度

(自  2018年1月1日

至  2018年12月31日)

当事業年度

(自  2019年1月1日

至  2019年12月31日)

区分

注記
番号

金額(千円)

構成比
(%)

金額(千円)

構成比
(%)

 期首商品棚卸高

 

129,371

 

83,746

 

 当期商品仕入高

 

142,551

100.0

-

 

合計

 

271,922

 

83,746

 

 期末商品棚卸高

 

83,746

 

-

 

当期商品売上原価

 

188,176

 

83,746

 

 期首製品棚卸高

 

-

 

-

 

 材料費

 

-

 

60,340

79.1

 製造経費

※1

-

 

15,972

20.9

      合計

 

-

 

76,313

100.0

 期末製品棚卸高

 

-

 

72,859

 

当期製品売上原価

 

-

 

3,453

 

当期売上原価

 

188,176

 

87,199

 

 

 

(注)※1 主な内訳は、次のとおりであります。

項目

前事業年度(千円)

当事業年度(千円)

外注費

15,494

支払保険料

156

荷造運賃

321

 

 

2 当社は、主として製品の企画、開発等を行っており、当社の企画に基づく製品の生産については、外部へ委託(製品仕入)しております。

 

(原価計算の方法)

当社の原価計算は、個別原価計算による実際原価計算であります。

 

※2  販売費及び一般管理費のうち主要な費目及び金額は次のとおりであります。

前第2四半期連結累計期間

(自 2019年1月1日

  至 2019年6月30日

当第2四半期連結累計期間

(自 2020年1月1日

  至 2020年6月30日

役員報酬

38,169

千円

役員報酬

44,677

千円

給料及び手当

71,422

 

給料及び手当

80,393

 

支払手数料

189,431

 

支払手数料

185,976

 

減価償却費

1,987

 

減価償却費

1,939

 

 

 

1 【設備投資等の概要】

当社グループでは、当連結会計年度において総額6,406千円の設備投資を実施いたしました。これは、主に研究開発施設に伴う投資であります。

 

【借入金等明細表】

 該当事項はありません。

 

【社債明細表】

 該当事項はありません。

 

株価(1年)
期間を変更
PER(1年/会予)
期間を変更

その他企業情報

企業価値149,057 百万円
純有利子負債-12,317 百万円
EBITDA・会予N/A
株数(自己株控除後)122,998,470 株
設備投資額6 百万円
減価償却費7 百万円
のれん償却費N/A
研究開発費2,215 百万円
代表者代表取締役社長  山  田    英
資本金19,038 百万円
住所東京都港区芝四丁目13番3号  PMO田町Ⅱ9階
会社HPhttps://www.anges.co.jp/