窪田製薬ホールディングス【4596】

直近本決算の有報
株価:11月25日時点

1年高値410 円
1年安値153 円
出来高202 千株
市場マザーズ
業種医薬品
会計IFRS
EV/EBITDAN/A
PBR1.9 倍
PSR・会予309.3 倍
ROAN/A
ROICN/A
βN/A
決算12月末
設立日2015/12/11
上場日2016/12/6
配当・会予0 円
配当性向0.0 %
PEGレシオN/A
売上高(百万円)&収益性(%)
売上5y CAGR・予想:-54.3 %
利益(百万円)
営利 CAGR・実績:N/A %
純利 CAGR・実績:N/A %
EPS(円) BPS(円)
配当(円)
健全性(%、倍)
セグメント別売上
単一セグメント、もしくはIFRS / USGAAPのため、データがありません。
セグメント別売上
単一セグメント、もしくはIFRS / USGAAPのため、データがありません。
セグメント別利益率
単一セグメント、もしくはIFRS / USGAAPのため、データがありません。
会社の詳細

3【事業の内容】

(1)事業の概要

 当社グループは、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的として、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社の100%子会社であるアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。

 当社グループのパイプライン(開発品群)については、エミクススタト塩酸塩を中心とする低分子化合物に加えて、近年は今後高い成長が期待されている医療機器や遺伝子治療の分野にも注力することにより、パイプラインの価値最大化を図っています。

 低分子化合物については、当社グループ独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づくエミクススタト塩酸塩をコア開発品と位置付け、スターガルト病及び糖尿病網膜症の治療薬として開発を進めています。医療機器については、在宅で網膜の状態の測定を可能にする遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS (Patient Based Ophthalmology Suite)の開発を進めています。遺伝子治療については、網膜色素変性における視機能再生を目指す研究を行っています。

 その他にも、低分子化合物、医療機器において、早期段階の研究開発を行っております。

 

 当社グループのパイプラインの詳細については、「(3)パイプライン」をご参照ください。

 なお、当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第2項に規定する特定上場会社等に該当しており、インサイダー取引規制の重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断されます。

 

(2)当社グループが研究開発の対象としている眼科疾患

[網膜疾患]

 網膜変性疾患は、世界の失明の主要原因と言われています。網膜疾患を対象とした医薬品の市場は2018年に105億米ドル、2025年には約160億米ドルに成長すると予想されています(Visiongain, Macular Degeneration and Other Retinal Diseases: World Drug Industry and Market 2017-2027)。網膜とは、何百万もの光受容細胞及び神経細胞を含む眼の奥の内側にある薄い組織の層のことで、視覚情報を受け取り整理します。網膜はこの情報を、視神経を介して脳に送り、その結果モノを見ることができます。網膜疾患は、中心視力を司る網膜の領域(黄斑及び黄斑の中心にある中心窩)に影響を及ぼします。

 

 当社グループが開発対象とする重要な網膜疾患の概要は次のとおりです。

 

・糖尿病網膜症

 糖尿病網膜症は、糖尿病の合併症のひとつで、高血糖、高血圧、糖尿病を長く患っていることなどが主要原因として挙げられます。そのような状況下では血液中の糖分(高血糖)により網膜の細小血管が障害され、機能しなくなった血管の代わりに新しいもろい血管が作られます。その新生血管からの血液成分の漏出により、視野の中心部が黒ずんだりぼやけたりする視力低下がこの疾患の特徴です。病態進行により非増殖糖尿病網膜症と増殖糖尿病網膜症に分類されます。糖尿病黄斑浮腫は、糖尿病網膜症のどの段階でも発症する可能性があります。世界中で約1億500万人の人々が罹患しており、糖尿病患者の視力喪失の主要原因で、また労働年齢の成人の視力障害及び失明の主要原因であると報告されています(Market Scope、The Global Retinal Pharmaceuticals&Biologic Market ,2015;及びNational Eye Institute)。

 

・スターガルト病

 スターガルト病は、目の網膜に障害をきたす稀少遺伝性疾患で若年者に発症し、緩やかに視力が低下していきます。スターガルト黄斑ジストロフィーもしくは若年性黄斑変性とも言われます。スターガルト病は若年性黄斑変性の中で最も多く、米国、欧州及び日本で約15万人の患者がいます(Market Scope, 2015 report on the Retinal Pharmaceuticals & Biologics Market; UN World Population Prospects 2015)。スターガルト病の主な要因とされるABCA4遺伝子異常により、徐々に光受容体が損傷し視力が低下します。スターガルト病患者には、視野の欠損、色覚異常、歪み、ぼやけ、中心部が見えにくいといった様々な症状が見られます。典型的なスターガルト病は、小児期から青年期にかけて発症しますが、中には成人期まで視力低下を自覚しない患者もいます。

 

・網膜色素変性

 網膜色素変性は、一つまたは複数の遺伝子変異が、光を捕らえ視覚認知につなげる働きを持つ視細胞(光受容細胞)において、緩やかに進行して変性を引き起こす遺伝性の網膜疾患です。網膜色素変性の多くは、最初に明暗を認識する杆体(かんたい)細胞が損傷され、周辺視野及び夜間視力が障害されます。その後に、色を認識する錐体(すいたい)細胞が損傷され、色覚異常や中心視力の低下をきたし、最終的には失明に至ります。米国及び欧州では約4,000人に1人が罹患する稀少疾病です(Genetics Home Reference)。米国では約10万人が網膜色素変性を患っており(Foundation Fighting Blindness)、世界中で約150万人が罹患しています(Vaidya P, Vaidya A (2015) Retinitis Pigmentosa: Disease Encumbrance in the Eurozone. Int J Ophthalmol Clin Res 2:3)。網膜色素変性は、幼少期に発症する例も多く見られます。進行は緩やかな症例もありますが、典型的に数十年経つと重度が増し、生涯的な視力低下をきたします。小児期に網膜色素変性と診断された患者のほとんどは40歳までに社会的失明(矯正視力0.1以下)に至ると報告されています(Foundation Fighting Blindness)。

 

(3)パイプライン

① 低分子化合物(エミクススタト塩酸塩)

(a)スターガルト病の治療薬候補

 眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルでは、まず光が網膜の光受容細胞(視細胞)にあるレチナール(ビタミンAの一種)とオプシンと呼ばれるタンパクが結合した光受容タンパク(視物質)により吸収され、その視物質の構造変化が起きます。この構造変化が視細胞内のシグナル伝達系を活性化して膜電位を変化させ、生じたシグナルが脳へと伝わる、という仕組みです。

 この視覚サイクル中、光受容時に生じる構造が変化した視物質からビタミンA構造由来の有害代謝産物が生成されます。この有害物質が、後述の理由で網膜色素上皮(RPE)細胞内に蓄積されると、RPE細胞の機能喪失及びアポトーシス(細胞死)が起こり、ひいては視細胞の喪失による視力低下あるいは失明にいたります。この有害物質のRPE細胞内の蓄積がスターガルト病の直接的病因です。

 正常の網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を視細胞内から外に運搬する膜輸送タンパクがあるため、RPE細胞は守られています。スターガルト病は遺伝性の網膜疾患で、この視覚サイクルにおける視物質の膜輸送タンパクABCRをコードするABCA4遺伝子の変異があり、その変異が本疾患の根本原因と考えられています。現時点では治療法はありません。

 エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するため、スターガルト病において網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。視覚サイクルを抑制する新薬候補で第3層臨床試験まで進んでいるものは現在のところ本剤のみです。

 前臨床試験においては、有害代謝産物の蓄積、光障害による網膜変性、新生血管の増生を軽減することを実証しており、2017年1月から同年12月まで米国でスターガルト病患者を対象に実施した前期第2相臨床試験(※)では、エミクススタトの作用メカニズムである視覚サイクルの抑制を網膜電図で確認したところ、用量依存的で最大90%を超える抑制効果が見られました。

 この結果を受け、当社グループは2018年11月に第3相臨床試験を開始致しました。この試験は多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験となり、被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に2:1で割り付け、1日1回の経口投与にて24ヶ月間実施するものです。世界11カ国、30施設において、合計162名の被験者登録を見込んでおり、2020年1月末時点の被験者登録数は108名に達しました。

 主要評価項目は、プラセボに対し、被験薬のスターガルト病患者における黄斑部の萎縮の進行を抑制する効果の検証となります。副次的評価項目には、最良矯正視力のスコアや読速度などの視機能の変化が含まれます。

 なお、本剤は経口投与可能なスターガルト病の新規治療薬候補としてFDA及びEMAからオーファンドラッグ認定を受けています。

 

※ 多施設共同無作為化二重盲検試験で、スターガルト病患者に対するエミクススタトの薬理作用、安全性及び忍容性を評価することを目的に、米国で実施しました。22名の被験者を2.5mg、5mg、10mgに割り当て、1ヶ月間1日1回夕方にエミクススタトを経口投与致しました。薬理作用は、網膜の機能を検査する網膜電図を用いて、網膜の中で光を感じる細胞のうち光感度の高い杆体細胞の働きの変化を検討しました。杆体の反応は、網膜電図ではb波で示されます。エミクススタトは視覚サイクルにおいて重要な役割を果たす酵素であるRPE65を阻害して杆体を休ませることで視覚サイクルを抑制する働きが確認されています。このことから、本試験では、スターガルト病患者に対して、杆体b波の振幅が投与1ヶ月後にどれくらいの割合で抑制されるかを主要評価項目に設定して実施致しました。その結果、用量依存的で最大90%を超える抑制効果が見られたこと、また投与用量における安全性及び忍容性が確認されたことを受け、主要評価項目は達成したと判断致しました。

 

(b)糖尿病網膜症の治療薬候補

 網膜には脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは明るい光や強い光に曝露されると有害副産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜が損傷され、視力低下あるいは失明に至ると考えられています。

 網膜は明るい場所よりも暗い環境のほうが視覚サイクルによる代謝が高く、より多くのエネルギーと酸素を消費することが知られています。このことから、視覚サイクルを調節して夜間の代謝を抑制することにより、総合的に網膜の代謝が軽減されるとともに網膜の酸素需要も減らすことができると考えられています。

 視覚サイクルの働きに不可欠な酵素に、RPE65があります。エミクススタトは、このRPE65に特異的に作用し、その働きを抑制します。これにより、網膜疾患の原因の一つと考えられているビタミンA由来の毒性代謝産物の過剰生成や蓄積、さらに網膜が低酸素状態になるのを防ぐことが期待されています。

 2016年4月から2017年11月までの期間で、増殖糖尿病網膜症の患者を対象とする第2相臨床試験(※)を米国で実施しました。その結果、プラセボ投与群に比べ、エミクススタト投与群では網膜症の発症や悪化に関連するバイオマーカーであるVEGF濃度に軽度の改善が認められました。本報告書提出日現在、開発方針を検討しております。

 これまでの外科的な治療法とは異なり、エミクススタトは経口投与であるため、糖尿病網膜症に対する革新的な治療法になるものと期待されています。レーザーによる網膜光凝固術や硝子体内注射などは合併症のリスクを伴う恐れがあり、患者に身体的負担がかかる現在の治療のあり方を抜本的に変える可能性があります。

 

※ 増殖糖尿病網膜症の患者18名を対象に実施した多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験。被験者は、エミクススタトあるいはプラセボを1日1回、12週間にわたり経口投与し、エミクススタト投与群は、5mgから40mgへの漸増試験(1週目は5mg、2週目は10mg、3週目は20mg、4週目は40mgへと用量を増やし、4週目以降は40mgの経口投与を継続)を行いました。評価項目は、増殖糖尿病網膜症に関連する各種バイオマーカーの変化と、網膜出血や血管新生、視力への効果。副作用はこれまでに実施されたエミクススタトの臨床試験と同様に暗順応の遅れや軽度の色視症などの症状が認められましたが予後への影響はなく、安全性は確認されています。これらは杆体の働きを抑えるエミクススタトの薬理作用によるものと考えられます。

 

② 在宅・遠隔医療モニタリング機器 ― PBOS(Patient Based Ophthalmology Suite)―

 当社グループでは、眼科治療薬のほか、医療機器の研究開発にも力を入れています。

 PBOS(Patient Based Ophthalmology Suite)とは、眼科において網膜の状態の検査に用いられるOCT(光干渉断層計)の超小型モデルのことで、モバイルヘルス(mHealth)(※1)を含む、今後成長が期待される在宅・遠隔医療分野において新たなソリューションを提供する医療機器です。

 当社グループのPBOSは、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫等の網膜血管新生による網膜疾患が対象で、患者が自宅で網膜の状態を測定することを可能にする検査デバイスです。インターネットを介して、網膜の構造や視力の変化といった病状の経過を、医師が遠隔で診断できるシステムを確立することにより、個別の患者に適した眼科治療を実現し、視力の維持向上を目指します。

 抗VEGF療法は血管新生を伴う網膜疾患に対する革新的な治療法です。しかしながら、病気の進行は患者によって異なり、来院した時が必ずしも適切な治療のタイミングになるとは限りません。また、「もう少し早く来院していれば、悪化を抑えることができたのに」といった逆のケースもあります。抗VEGF療法は、眼球に注射(硝子体内注入)をするため治療を受ける患者には身体的負担であり、医療現場でも最適なタイミングで治療が行えることが望まれています。

 定期的に通院することが難しくても、網膜の状態を日々検査できれば、適切なタイミングでの治療が可能になります。網膜の病気は自覚症状がわかりにくいため、こうした客観的な測定を日頃から行うことで、治療しないまま重症化することを防げるものと考えています。

 

 当社グループのモバイルヘルス開発の柱となる眼科医療機器ソリューションは、以下のとおり構成される予定です。

1)患者がご自身で検査を行うための超小型OCT(※2)機能を含む小型ハンドヘルドデバイス(小型可搬型携帯デバイス)

2)クラウド(※3)にデータをアップロードするためのネットワーク機能

3)検査結果を解析するソフトウェア

4)医師及び医療機関が解析されたデータにアクセスできるクラウドサービス

 

 開発の第一段階として、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫をはじめとする、網膜血管新生による眼疾患の治療中及び治療後の病変と経過のモニタリングを提供する予定です。

 2018年3月より試作機での臨床試験を米国で開始し、同年10月に予定通り完了致しました。この試験では米国内の1施設において、12人の健常者と20人のウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫などの網膜疾患の患者を対象に、PBOSで網膜の状態を測定し、その精度と解像度を評価しました。健常者グループは1日目と35日目に、患者グループは1日目、30日目、65日目に測定しました。

 網膜疾患は、通常、医療機関等で網膜の精密な断層画像を撮影できるOCT(光干渉断層計)を使って病状を調べます。本試験では、健常者と黄斑に浮腫がある網膜疾患患者を対象に、網膜の「厚みの計測における再現性」、「厚みの変化を捉える性能」、及び「医療機関等で使用されている設置型OCTで撮影した画像との相関性」について評価しました。その結果、再現性、性能、相関性の全ての評価ポイントにおいて、良好な結果が得られました。

 侵襲性の低い診断系の医療機器は、臨床試験などを通して安全性や性能を確認しながら改良を重ね製品化に向けて開発します。第1相、第2相、第3相と、長期に渡る臨床試験で薬効や安全性の確認が求められる医薬品と比較すると臨床試験も含めた開発期間が大幅に短く、一般的に上市の可能性が医薬品と比べ高いことが期待されます。今後は、超小型量産機の開発に着手し、製品化を目指してまいります。

 

※1 モバイルヘルス(mHealth)とは、スマートフォン、ウェアラブルデバイスなどの携帯及びモバイル端末を医療行為、医療データ管理、診断、モニタリングなどに利用すること。

※2 OCT(Optical Coherence Tomography)は光干渉断層計であり、網膜の断面の構造を見ることができる装置。

※3 クラウドとは、データをインターネット上に保存することで、様々なデバイス(コンピューター、携帯電話端末等)から情報を取得することができるサービス。

 

③ 遺伝子治療

 当社グループは、マンチェスター大学から遺伝子治療の技術を導入し、網膜色素変性の治療を目的として遺伝子治療の研究を行っています。これは、光感度を持たなくなった細胞に再び光感度を持たせようというもので、細胞の電気信号を活用します。これまでにも眼科以外の領域において様々な研究が行われてきました。遺伝性網膜変性の治療の選択肢として、眼科でも研究が行われるようになったのはつい最近のことです。

 当社グループが開発する遺伝子療法は、網膜のオン型双極細胞(※1)にヒトロドプシン(杆体細胞の視物質で光を受容するタンパク質)を形質導入するためにアデノ随伴ウイルスベクター(※2)を利用します。アデノ随伴ウイルスベクターは、いわゆる遺伝子の運び屋で、病原性を持たず安全であることが知られています。2018年からは、治療用ウイルスを運ぶ新規の組換えアデノ随伴ウイルスベクターの確立を目指し、ドイツのシリオン社と共同で研究開発に取り組んでいます。

 すでに前臨床試験では、本治療を受けた失明していたマウスが、襲いかかるフクロウの映像に対して回避しようと行動的反応を示したことが確認されています。また、光感度の高いヒトロドプシンを用いることにより、他のタンパク質を用いる場合と比較して、光に対してより高い感度を獲得できることが期待されています。さらにヒト型タンパク質であるため、免疫の働きによる炎症反応がおきる可能性も最小限に抑えることができるものと考えております。

 網膜色素変性の発症と進行に影響する原因として、100種類以上の遺伝子変異が同定されておりますが(※3)、当社が開発する遺伝子療法は遺伝子変異の型に依存しない治療法として有用性が期待されています。

 

※1 オン型双極細胞:双極細胞は視細胞(杆体細胞と錐体細胞)と神経節細胞を接合している網膜ニューロン。杆体細胞はオン型のみで錐体細胞はオン型とオフ型がある。

※2 ウイルスベクター:治療する細胞に治療遺伝子を導入するために利用されるウイルス。

※3 National Human Genome Research Institute. Leaning About Retinitis Pigmentosa. https://www.genome.gov/13514348. Retrieved Nov 7, 2016.

 

(4)中長期的な会社の経営戦略

 当社グループの経営目標は、眼疾患に苦しむ人々の負担を軽減するための医薬品及び医療機器を開発し、上市することであります。当社グループは、眼科領域の革新的な医薬品や医療機器を開発するために、自社開発を行いますが、経営戦略の一環としてパイプライン拡充のため、外部とのパートナーシップやインライセンス、M&Aの機会も常に追求しています。

 この目標に向けて、当社グループはパイプラインの選定に当たり、以下の基準を設けています。

 

・製品候補が、患者数や症例数、価格及び還付機会、特許権保護並びに競争の位置づけ等を評価した結果、優れた市場潜在能力を有していること。

 

・医薬品及びバイオテクノロジー領域における製品候補が、標的とする疾病の科学的データと密接な関連性を有する分子標的に作用すること。かかる関連性が、科学的な成功可能性を強化するため、外部専門家により証明されていること。医療機器製品候補は、期待される結果を実現するために、工学技術との間に説得力のある関連性及び作用機序を有すること。

 

・当社グループが、POC試験(概念実証試験)において、限られた時間と資源を用いて市場価値を生み出せる製品候補の潜在的な医療効果を確立できること。

 

 

3【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

(1)経営成績等の状況の概要

① 財政状態及び経営成績の状況

 当社グループは、眼科領域に特化しグローバルに医療用医薬品、医療機器の研究開発を行う眼科医療ソリューション・カンパニーです。

 当連結会計年度におけるパイプラインの研究開発の進捗状況は以下のとおりです。

 

[低分子化合物]

 エミクススタト塩酸塩については、2018年11月に開始したスターガルト病を対象とする第3相臨床試験を継続して実施しました。当該臨床試験は、世界10か国、30施設において、約160名の被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に2対1で割り当て、1日1回の経口投与にて24ヶ月間実施するものです。スターガルト病は希少疾病であるため、一般的な疾患に比べて被験者登録に時間を要しますが、2019年末現在で約半数の被験者登録が完了しました。

 なお、エミクススタト塩酸塩は、スターガルト病の新規治療薬候補として、2017年1月にFDA(米国食品医薬品局)、2019年6月にEMA(欧州医薬品庁)よりオーファンドラッグ指定を受けています。

 エミクススタト塩酸塩は、スターガルト病の他にも増殖糖尿病網膜症を対象とする第2相臨床試験を2017年度に実施しております。当該臨床試験の解析の結果、エミクススタト塩酸塩が黄斑浮腫を改善する可能性が示唆されましたが、第3相臨床試験は規模も大きく、多額の研究開発資金が必要になると見込まれることから、当社グループ単独で進めることは難しいと考え、パートナー企業との共同開発の可能性を模索しております。そのために必要な追加的な臨床データの解析、客観的な専門家のレビューを経た論文発表などを行いました。

 

[医療機器]

 在宅で網膜の状態の測定を可能にする遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS (Patient Based Ophthalmology Suite)」については、2018年に米国で実施した臨床試験において良好な結果が得られたことから、量産型試作機の開発を進めました。

 また、当社グループはNASA(米国航空宇宙局)のディープスペースミッションに向けて、2019年3月に米国のTRISH(Translational Research Institute for Space and Health: NASAとの共同契約を通じた提携により、NASAのディープスペースミッションにおける、宇宙飛行士の精神的、身体的健康を保護、維持するための革新的な技術に資金供与を行うコンソーシアム)と小型OCT(光干渉断層計)の開発受託契約を締結しました。当該契約に基づき、当社グループは有人火星探査に携行可能な超小型眼科診断装置の開発を進めております。なお、開発に要する費用はTRISHを通じて助成されます。

 

[遺伝子治療]

 遺伝子治療については、遺伝性網膜疾患である網膜色素変性を対象として、プロモーター及びカプシドの改良、導入遺伝子の改変といった前臨床研究を継続しました。

 

a.経営成績

(研究開発費)

 当連結会計年度の研究開発費は2,756百万円となり、前連結会計年度と比較して、277百万円(前年度比11.2%)の増加となりました。これは、人員削減やコスト削減の諸施策の効果により研究開発に関わる人件費、諸経費は減少したものの、エミクススタト塩酸塩のスターガルト病を対象とする臨床試験費、遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS」の開発費等が増加したことが主な要因です。

 

 

 

(単位:%を除き、千円)

 

2018年12月期

2019年12月期

増減額

増減率(%)

研究開発費

2,479,373

2,756,331

276,958

11.2

 

(一般管理費)

 当連結会計年度の一般管理費は532百万円となり、前連結会計年度と比較して、262百万円(前年度比33.0%)の減少となりました。これは、人員削減やコスト削減の諸施策の効果により人件費、諸経費が減少したことが主な要因です。

 

 

 

(単位:%を除き千円)

 

2018年12月期

2019年12月期

増減額

増減率(%)

一般管理費

794,481

532,076

△262,405

△33.0

 

b.財政状態

(流動資産)

 当連結会計年度末の流動資産は、前連結会計年度末と比べて3,000百万円減少し、8,177百万円となりました。これは、現金及び現金同等物が1,607百万円増加した一方で、満期を迎えたその他の金融資産が4,576百万円減少したことが主な要因です。

 

非流動資産)

 当連結会計年度末の非流動資産は、前連結会計年度末と比べて450百万円増加し、563百万円となりました。これは、その他の金融資産が増加したことが主な要因です。

 

(流動負債)

 当連結会計年度末の流動負債は、前連結会計年度末と比べて156百万円減少し、505百万円となりました。これは、IFRS第16号「リース」(2016年1月公表、以下「IFRS第16号」という。)を適用したことによりリース負債を計上した一方で、未払債務、未払報酬が減少したことが主な要因です。

 

(非流動負債)

 当連結会計年度末の非流動負債は、前連結会計年度末と比べて73百万円増加し、158百万円となりました。これは、IFRS第16号を適用したことによりリース負債を計上したことが主な要因です。

 

(資本)

 当連結会計年度末の資本は、前連結会計年度末と比べて2,466百万円減少し、8,077百万円となりました。これは、新株予約権の権利行使に伴い資本金、資本剰余金が増加した一方で、当期損失の計上により繰越損失(利益剰余金のマイナス)が拡大したことが主な要因です。

 

② キャッシュ・フローの状況

 現金及び現金同等物は、取得日後3か月以内に満期が到来する短期の流動性の高いすべての投資を含み、現金同等物はマネー・マーケット・ファンドで構成されております。取得日現在の満期が3か月から1年の間である投資は、短期投資に分類されます。短期投資は社債、コマーシャル・ペーパー、米国政府機関債及び譲渡性預金から構成されております。

 当社グループが保有する現金、現金同等物及び短期・長期の金融商品は、前連結会計年度末及び当連結会計年度末において、それぞれ10,939百万円及び8,458百万円でありました。第三者金融機関への預金額は、連邦預金保険公社及び証券投資家保護公社の適用ある保証上限を超える可能性があります。

 

(営業活動によるキャッシュ・フロー)

 前連結会計年度及び当連結会計年度における営業活動に使用した現金及び現金同等物(以下、資金)は、それぞれ2,563百万円及び3,418百万円となりました。使用した資金が855百万円増加した主な要因は、研究開発費等の営業費用の支払いの増加及び未払債務が減少したことによるものです。

 

(投資活動によるキャッシュ・フロー)

 前連結会計年度及び当連結会計年度における投資活動により得られた資金は、それぞれ3,280百万円及び4,594百万円となりました。得られた資金が1,314百万円増加した主な要因は、満期を迎えたその他の金融資産への再投資を抑制したことによるものです。

 

(財務活動によるキャッシュ・フロー)

 前連結会計年度及び当連結会計年度における財務活動により得られた資金は、それぞれ722百万円及び463百万円となりました。得られた資金が減少した主な要因は、IFRS第16号の適用によりリース負債の返済による支出が当期より発生したことによります。

 

③ 生産、受注及び販売の実績

a.生産実績

 当社グループは、生産活動を行っていないため、該当事項はありません。

 

b.受注実績

 当社グループは、受注活動を行っていないため、該当事項はありません。

 

c.販売実績

 当連結会計年度において、事業収益の計上はありません。

 

(2)経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

 経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。

 なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。

 

① 重要な会計方針及び見積り

 当社グループの連結財務諸表は、IFRSを適用しております。重要な会計方針、重要な会計上の見積り及び見積りを伴う判断については、本報告書「第一部 企業情報 第5 経理の状況」に記載のとおりであります。

 当社経営陣は連結財務諸表及び添付の注記で報告された数値に影響を与える見積り及び仮定を行わなければなりません。実際の結果はこれらの見積りと相違する場合があります。

 

② 当連結会計年度の経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容

 「(1)経営成績等の状況の概要 ①財政状態及び経営成績の状況」及び「(1)経営成績等の状況の概要 ②キャッシュ・フローの状況」をご参照ください。

 また、経営成績に重要な影響を与える要因については、本報告書「第一部 企業情報 第1 企業の概況 3 事業の内容 (3)パイプライン」をご参照ください。

 

(3)資本の財源及び資金の流動性についての分析

 当社グループの資金需要は、研究開発投資が中心となります。当社グループでは流動資産が流動負債を大きく上回っており、資金の源泉については内部資金の充当を基本と致しますが、市場環境を考慮して株式市場からも機動的に資金調達するとともに、パートナー企業との提携を通じた資金確保も検討し、財務の健全性や安全性の確保を目指してまいります。

 当連結会計年度末の流動資産が8,177百万円(うち、現金及び現金同等物は4,192百万円、その他の金融資産は3,778百万円)がある一方で、流動負債は505百万円であり、本報告書提出日時点において必要な流動性は十分に満たしていると認識しています。

 

6.セグメント情報

 当社グループは単一のセグメント、すなわち医薬品事業並びにこれらに関連する事業活動を行っております。当社グループのすべての重要な資産は米国に所在します。

 

1【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】

 文中の将来の見通しに関する記述は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。

 

(1) 経営方針

 当社グループは、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的としております。①最先端のサイエンスにより有効な治療法がない眼疾患に医療革新をもたらすこと、②社会に貢献する企業であり続けること、③イノベーションを生み出す職場環境を構築し、その職場で働く社員の生活向上を目指すことを指針として掲げております。

 

(2) 経営環境

 一般的に医薬品の開発には多額の先行投資が必要とされ、長期間にわたり、かつ開発が成功する保証はなく、計画の遅延や追加的な費用の発生が生じるものです。当社グループが注力している眼科領域は急速に成長している市場であり、数多くの大手企業や新興企業が、優れた製品への研究開発に多大な投資を行っております。世界では、多くの患者が失明や視覚障害に悩まされており、有効な治療法がない眼疾患に対する画期的な新薬の開発が期待されています。

 

(3) 対処すべき課題

① 株主価値の創造

 医薬品や医療デバイスの開発は、新しい市場や社会的価値を生み出すことにつながります。これを実現するためには、有望なパイプラインへの積極的な投資のほか、企業買収等を行うことが重要と考えております。当社グループは、財務状況を鑑みながらこれらの投資を行い、企業価値を高め、株主価値の創造に繋げてまいります。

 

研究開発投資によるイノベーションと成長の実現

 成長を維持し、将来の収益を生み出すためには、研究開発活動への先行投資を継続し、アンメット・メディカル・ニーズに対応する革新的な製品の開発を促進することが重要であります。当社グループが開発中のエミクススタト塩酸塩、PBOS等は、革新的な作用メカニズム、あるいは、治療効果を高めるソリューションとなる可能性を秘めております。一日も早く研究開発成果を達成するために、当社グループは効率的に資源を活用してまいります。

 

③ 資金調達の多様化と安定化

 企業価値を高めるためには、パイプラインの開発を進めるとともに、継続的に有望な化合物や技術を外部から導入する必要がありますが、一方で研究開発費は増加します。当社グループは事業基盤を強化するために、株式市場からの資金調達だけではなく、パートナー企業との提携を通じた資金の確保など、必要に応じて資金調達の多様化と安定化を図ってまいります。

 

④ 強力な特許ポートフォリオの維持

 当社グループは、知的財産の創造と保護が事業の成功に不可欠であると考えており、積極的に特許保護を求めております。特許を取得しない状況においても営業秘密や秘密保持契約に基づき独占的な技術とノウハウを保護してまいります。

 

⑤ グローバルな経営体制の強化

 当社グループは米国を中心にグローバルに事業展開をしております。当社グループの事業にとって、言語や文化、価値観の異なる人々と円滑なコミュニケーションを図り、企業価値の最大化に貢献できる人材が必要不可欠ですが、このようなグローバル人材のニーズは年々高まっており、人材獲得競争は激しくなっています。当社グループは優秀な人材の確保に努め、グローバルな経営体制を強化してまいります。

 

⑥ 継続的な情報収集

 医薬に関連する開発技術は日進月歩で向上しております。そうした最先端技術や各国の法規制の変化、世界の市場の動きなどを常に把握し続ける必要があります。当社グループは多国籍であることの強みを活かし、日本、米国、欧州における独自の情報網を構築しております。そこから得る情報をグループ内で共有し、開発方針や事業戦略に活かしてまいります。

2【事業等のリスク】

 有価証券報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、投資者の判断に重要な影響を及ぼす可能性があると考えられる主な事項には、以下のようなものがあります。ただし、これらは当社グループに関する全てのリスクを網羅したものではなく、記載された事項以外の予見しがたいリスクも存在します。このようなリスクが現実化した場合には、当社グループの業績及び財政状態に悪影響を与える可能性があります。

 なお、リスク要因における将来の見通しに関する記述は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであり、不確実性が内在しているため、実際の結果とは異なる可能性があります。

 

(1) 当社グループの事業及び医薬品業界に関連するリスク

1. 医薬品の研究開発について

 当社グループは、臨床段階の眼科専門企業であり、販売承認を受けた医薬品や医療機器を有しておらず、研究開発の段階にあります。一般的に臨床開発は長期、高額、かつ不確実なプロセスであり、遅延または更なる必要事項が生じる可能性があります。臨床または非臨床試験の中間結果はその最終結果を予想させるものではなく、開発の初期段階においては有望であるように見える製品候補であっても、最終的には有効性もしくは安全性が承認に必要とされる水準を満たさないことが判明しまたはその懸念があると規制当局が判断する可能性があります。

 当社グループの製品候補はいかなる国においても販売承認を受けておらず、かかる承認を受けられない場合、当社グループの事業が重大な損失を被る可能性があります。当社グループが、単独でまたは第三者と共同で、商業的可能性のある医薬品の開発及び規制当局の承認の取得並びにその販売に成功しない場合には、医薬品の販売から十分な収益を挙げることができない可能性もあります。

 

2. 医薬品開発の競争について

 眼科領域は急速に成長している市場であり、多数の大手企業及び新興企業が、優れた製品への研究開発及び商業化に多大な投資を行っています。それらの製品は、優れた経済価値等を含む、より優れた特性を買手に対し提供する可能性があり、将来における当社グループの製品候補よりも好まれる治療法となる可能性があります。さらに、将来におけるかかる製品の販売からの収益が悪影響を受け、また特定の市場または地域において製品を商業化する当社グループの能力も影響を受ける可能性があります。

 

3. 業績の推移について

 当社グループは2019年12月期において3,066百万円の当期損失を計上し、また2019年12月31日現在累積欠損は17,111百万円となっております。当社グループは、今後数年間は製品候補の開発を継続するため当期損失を計上するものと見込んでおり、長期的には、当社グループが研究開発プログラムを拡大し、追加の補完的な製品、技術または事業を取得またはインライセンスした場合も、当期損失を計上する可能性があります。

 また、当社グループの過去の業績の比較は必ずしも将来の業績を示すものではありません。

 

4. 為替変動について

 当社グループの主たる事業である研究開発活動は、現在、当社の米国子会社を拠点として行われております。米国子会社の機能通貨は米ドルであり財務諸表も米ドルで作成されます。一方、日本における報告通貨は日本円であるため、連結財務諸表を作成する過程において、当該財務諸表は日本円に換算されます。したがって、大幅な為替相場の変動があった場合には、日本円で開示される当社グループの連結業績及び財政状態に重大な影響を及ぼす可能性があります。

 

5. 承認後の販売について

 当社グループが規制当局より販売承認を取得する製品の商業的成功は、医療コミュニティー及び医療費の第三者負担者により、これらの製品が臨床的に有用であり、費用対効果が高く、安全なものであるとして受け入れられることにかかっています。仮に潜在的製品が望ましい有効性及び安全性特性を臨床試験において示したとしても、製品の市場受入れは、上市されてみなければ判明しません。

 

6. 販売提携について

 当社グループの製品候補の将来における商業化のため、当社グループは、販売及びマーケティング・インフラを整備する必要がありますが、これを適時に行える保証はありません。

 製品候補のマーケティング、販売もしくは流通について、内部資源を使用することができない場合または内部資源を使用することを選択しない場合、当社グループは提携パートナー等に協力を依頼する予定でありますが、当社グループはそのような関係を構築または維持できない可能性があります。当社がマーケティング、販売及び流通について提携パートナー等と共同する場合、当社グループが受領する収益も彼らの努力に依存することとなりますが、このような努力は成功しない可能性があります。

 

7. 製品候補ポートフォリオについて

 当社グループは自社開発、ライセンシング並びに製薬企業、バイオテクノロジー企業、機器メーカーまたは大学とのパートナーシップ等により、製品候補のポートフォリオ拡大を常に検討しております。

 当社グループの研究開発は、初期においては潜在的な化合物特定の見込みを示したとしても、製品候補を生み出さない可能性があります。

 また、当社グループは第三者の研究開発にかかる製品候補のライセンスまたは取得を試みる可能性がありますが、成功する保証はありません。

 当社グループが製品候補のポートフォリオ拡大に成功したとしても、当社グループがかかる製品候補の開発に成功し、また適切な提携先を見つけることができるという確証はありません。当社グループが適切な新製品候補を特定した場合でも、かかる製品候補は、費用効率の良い方法で概念実証を確立することができない、または概念実証を全く確立することができない可能性があります。これらのリスクのいずれかが発生することにより、当社グループの事業が重大な悪影響を受ける可能性があります。

 

8. 製造について

 当社グループの製造の経験は限られており、また当社グループは専用の製造施設を有していません。当社グループの製品候補の製造については、複数の委託候補先があり得ますが、その選定と委託に向けた協議には一定の時間を要し、遅延及び追加的支出を生じさせる可能性があり、これらを正確に見積もることはできません。

 医薬品製造に内在するリスクは、第三者製造者が当社グループの、または規制当局の要求を充たす能力に影響される可能性があり、結果として事業計画に遅延を生じさせる可能性があります。当社グループが十分な製造能力(委託による製造を含みます。)を有しない場合、製品を開発し商業化する当社グループの能力は悪影響を受ける可能性があります。

 

9. 人材の確保について

 当社グループは小規模な組織であり、当社グループの経営陣、各部門の責任者や構成員等に依存しています。当社グループは常に優秀な人材の確保に努めておりますが、これらの人材に対する競争は激しく、当社グループは適時または合理的な条件で有能な人材を維持しまたは追加的に雇用することができない可能性があります。当社グループが主要な人材を確保できない場合、当社グループの事業が重大な悪影響を受ける可能性があります。

 

10. 製造物責任について

 当社グループの事業は、製造物責任に基づく損害賠償請求のリスクにさらされています。当社グループの製品が人の健康被害を引き起こした場合、当社グループは高額かつダメージの大きい製造物責任に基づく損害賠償請求の対象となる可能性があります。当社グループは、当社グループの臨床試験を年間総額10百万米ドルまで補償する生産物賠償責任保険に加入しています。当社グループは、開発するいずれかの製品について販売承認を得ることができた場合、その製品の販売を含めるよう被保険対象を拡大していく予定です。当社グループが、許容できる保険料での保険の付保またはその他の方法により潜在的な製造物責任に基づく損害賠償請求に対し当社グループを保護することができない場合、当社グループは多大な債務にさらされることとなり、当社グループの事業及び財政状態に重大かつマイナスの影響が生じる可能性があります。

 

11. 資金調達について

 一般的に医薬品の研究開発は多額の資金を必要としておりますが、追加的な資金は当社グループが必要とする時点において有利な条件で取得できない可能性があります。当社グループが十分な資金を取得できない場合、当社グループは開発プログラムの数を縮小しなければならない可能性があります。当社が株式または株式に転換可能な証券の発行により追加的な資金調達を行う場合、同時点における既存の株主に希薄化が生じることとなり、新たな株式または株式に転換可能な証券の内容は当社の普通株式に優先するものとなる可能性があります。

 

12. 環境負荷物質について

 当社グループの研究開発活動は、潜在的に有害な化学物質及び生体物質の使用を必要とする可能性があり、当社グループの事業は有害な廃棄物を排出する可能性があります。当社グループは有害物質の使用を管理する法規制の対象となっています。当社グループは、これらの有害物質に関する基準を法的に遵守していると考えておりますが、当社グループは将来において適用ある法律を遵守するために多額の追加的費用を負担する可能性があります。環境法規制の遵守のための費用は高額となる場合があり、現在または将来の環境規制は、当社グループの事業、業績及び財政状態に悪影響を与える可能性があります。

 

13. 副作用に関する事項

 医薬品は、臨床試験段階から市販後に至るまで、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。予期せぬ副作用が発現し、製品の回収、製造販売の中止、薬害訴訟の提起などに発展した場合には、当社グループの事業、業績及び財政状態に悪影響を与える可能性があります。

 

14. 医薬品及び医療機器開発にかかる規制について

 医薬品や医療機器の開発は、国によって承認手続きが異なり、追加的な製品テスト、行政機関による評価期間及び価格やその他の規制当局との合意を必要とする場合があります。承認方針または規制は変更される可能性があり、規制当局は製品の承認プロセスにおいて大幅な裁量を有し、様々な理由により製品候補の承認を遅延、制限または拒否することができます。規制当局は、当社グループの臨床試験の設計または実施について異議を唱える可能性があり、当社グループは規制当局に対し当社グループの製品候補が安全かつ効果的であることを十分に示すことができない可能性があります。従って、規制当局が当社グループが開発する製品を承認するとの保証はありません。

 

15. 知的財産権の使用について

 当社グループが提携先より取得した権利に加え、当社グループは当社グループが保有する特許及び営業秘密を含む独自の知的財産に依存しています。当社グループの特許出願については異議を申し立てられ、または特許権取得に至らない可能性があり、また当社グループの既存または将来の特許は、第三者がこれらの特許を迂回して開発または設計することを防止するには狭すぎる可能性があります。

 当社グループが出願しまたはライセンスを受ける特許が認められる保証はなく、当社グループの特許が有効で異議申立に対し対抗可能であるとの保証もありません。

 

16. 知的財産権の侵害について

 当社グループの商業的な成功は、部分的に、第三者の特許その他の知的財産権侵害の回避にかかっています。現時点において当社は知的財産権侵害に関する訴訟その他の法的手続きまたは第三者による請求について認識していませんが、バイオテクノロジー及び医薬品産業は、特許その他の知的財産権についての訴訟が多数にのぼるという特徴があります。当社グループは第三者から、当社グループの活動が第三者の特許権その他の知的財産権を侵害している、または当社グループが専有技術を承認なく使用していると主張される可能性があります。これらの請求に対する防御のため、多額の訴訟費用が発生する可能性があります。また、当社グループによる第三者の権利侵害が認められた場合、当社グループは多額の賠償金を支払わなければならない可能性があります。

 

17. 配当について

 当社グループは研究開発の段階にあり、当期損失を計上していることから、当面の間、現金配当を行う予定はありません。現金配当の支払いは当社グループの財政状態、業績、資金需要及びその他の要因にも依存することになり、また、当社の取締役会の裁量によることになります。よって、投資家は当社の普通株式に対するその投資のリターンを短期的に得るためには、株価の上昇に頼らざるをえないことになります。

 

18. M&A等(買収、合併、営業の譲渡・譲受、出資)による事業拡大について

 当社グループは、保有する経営資源の効率的運用と企業価値の最大化のため、M&A等を活用して事業規模の拡大を図ることを経営方針の一つとしていますが、事業環境や競合状況の変化等により、想定どおりの効果が得られない可能性があります。また、のれん及び無形資産の減損損失の計上等により、当社グループの事業、業績及び財政状態に悪影響を与える可能性があります。

 

19. 新株予約権について

 当社グループは、優秀な人材確保のためのインセンティブプランとしてストックオプション制度を採用し、当社及び当社子会社の取締役、執行役及び従業員に対して新株予約権を付与しており、今後も付与する可能性があります。ストックオプションとして発行済みの新株予約権の目的となる株式数(以下、潜在株式数)の合計は、当連結会計年度末現在において1,809,431株(発行済株式数及び潜在株式数の合計の4.10%。但し、退職により失効したものを除く)であり、これらの新株予約権が行使された場合や将来付与する新株予約権が権利行使された場合には、当社の1株当たりの株式価値が希薄化する可能性があります。

 

20. コンピューターシステムの故障・セキュリティ侵害について

 当社の知る限りでは、当社グループは重大なシステム障害またはセキュリティ侵害の被害を受けたことはありません。しかしながら、かかる事象が発生し、当社グループのオペレーションが侵害された場合、当社グループの開発プログラム及び事業運営に重大な混乱が生じるおそれがあります。

 当社グループは、個人情報を含め多くの秘密情報を保有しています。当社グループは、かかる情報を不正アクセスから保護するために、セキュリティ対策を導入していますが、セキュリティ侵害は、コンピューターハッカー、従業員のミス、不正行為その他を含む第三者による行為により発生する可能性があり、それにより何者かによる不正アクセスが生じる可能性があります。ハッカーが不正アクセスを行い、システムを侵害する手法は頻繁に変化するため、当社グループはこれらの手法を予期するまたは適切な防止対策を講じることができない可能性があります。セキュリティ侵害は、当社グループの秘密情報等の開示につながるおそれがあります。当社グループのシステム及び外部バックアップの対策は、自然災害またはその他の予期せぬ事態による被害または侵害に対して脆弱である可能性があります。そのようなことが起きた場合、当社グループは多大な賠償責任を負い、復旧のための費用が発生し、当社グループの評判及び当社グループの事業に悪影響が生じる可能性があります。

 

(2) 本社機能移転取引について

1. 国税局の対応について

 第2期連結会計年度に実施した本社機能移転取引は、日本の税制目的における適格合併として扱われるため、日本の居住者である株主に対して重大な納税義務を生じさせるものではないと当社は考えております。しかしながら、国税局がかかる見解に異議を唱えた場合、本社機能移転取引の結果として、高額な日本の所得税または法人税が日本の株主に課される可能性があります。

 

2. 二重課税の可能性について

 本社機能移転取引後、当社は、米国法人と日本法人の双方として扱われ、米国と日本の課税の対象となりました。租税の目的における当社の二重ステータスは、重大な追加的法人税を生じることはないと当社は考えておりますが、税務当局が異議を唱えた場合、当社グループは多大な追加的法人税が課される可能性があります。

 

3. 将来の組織再編について

 当社が買収される場合、取得者は、当社の二重ステータスを承継しなければならないため、当社が取得対象となる可能性が減少し、または取得における当社の評価額が低下する可能性があります。

 当社によりアキュセラ・インクが売却される場合、取得者は、当社の二重ステータスを承継する必要はありません。しかしながら、かかる場合、当社はアキュセラ・インクの売却益に対する米国及び日本の双方の課税の対象となる可能性があり、当社の株主もさらにかかる売却益の分配について課税の対象となる可能性があります。

 

4. 配当に対する二重課税について

 当社普通株式に関し、米国の居住者である株主に対して支払われる配当の総額は、一般的に米国連邦法人税の目的で、受取配当金として総所得に含まれます。かかる配当は一般的に日本の源泉徴収税の対象にもなります。当社は日本で設立された株式会社であるものの、米国の連邦法人税の目的上は米国会社として扱われるため、かかる配当は、米国の外国税額控除制度における国外源泉所得と認められません。したがって、米国の居住者である株主は、その他の国外源泉所得を十分に有しない限り、当社から受領した配当に対する日本の源泉徴収税に関し、外国税額控除を主張することができません。

 また当社普通株式に関し、日本の居住者である株主に対して支払われる配当の総額は、日本の租税の目的上、(法人株主に対する一部の例外を除き)一般的に課税の対象となります。かかる配当は一般的に米国の源泉徴収税の対象にもなります。日本の外国税額控除制度においては、租税条約に基づく締約国により徴収されることが認められる外国税額のみが原則的に控除されるため、米国の源泉徴収税は、日本の課税を相殺するために控除される税金として認められない可能性があります。さらに、仮に米国の源泉徴収税が控除される税金として認められたとしても、当社は日本の会社であるため、支払われた配当は日本の税控除の目的上国外源泉所得と認められず、米国の源泉徴収税は控除されない可能性があります。

 米国または日本の株主以外の当社の普通株式の保有者は、通常米国と日本の双方の源泉徴収税の対象となります。

 当社が配当の支払いを決定した場合、配当に対する二重課税を避けるための手段を講じる可能性がありますが、特定の当社の普通株式の保有者に関する二重課税が回避できるという保証はありません。

 

2【沿革】

年月

概要

2015年12月

東京都渋谷区に旧アキュセラ・インクの完全子会社としてアキュセラ・ジャパン株式会社(現 窪田製薬ホールディングス株式会社)を設立。

2016年3月

当社の完全子会社として、アキュセラ・ノースアメリカ・インク(米国子会社)を設立。

2016年8月

旧アキュセラ・インク及び米国子会社間で旧アキュセラ・インクを消滅会社、米国子会社を存続会社、合併の対価を当社普通株式とする三角合併契約を締結。

2016年10月

旧アキュセラ・インクの定時株主総会において、三角合併契約について承認決議。

2016年12月

三角合併の効力発生により、旧アキュセラ・インクを吸収合併した米国子会社が当社の完全子会社となる。当社商号を「窪田製薬ホールディングス株式会社」に、米国子会社の商号を「アキュセラ・インク」に変更。

2016年12月

当社の普通株式を東京証券取引所マザーズ市場に上場。

2017年1月

FDA(米国食品医薬品局)がスターガルト病に対するエミクススタト塩酸塩をオーファンドラッグに指定

2017年2月

在宅・遠隔医療分野での眼科医療機器ソリューションの自社開発を開始

2017年6月

東京都千代田区に本社を移転

2018年1月

SIRION Biotech GmbHと眼科遺伝子療法の研究を目的とする遺伝子デリバリー技術の共同開発契約を締結

2018年1月

増殖糖尿病網膜症に対するエミクススタト塩酸塩の第2相臨床試験の結果を発表

2018年1月

スターガルト病に対するエミクススタト塩酸塩の前期第2相臨床試験の結果を発表

2018年3月

眼科在宅・遠隔医療モニタリングデバイス「PBOS」の臨床試験を開始

2018年11月

眼科在宅・遠隔医療モニタリングデバイス「PBOS」の臨床試験の結果を発表

2018年11月

スターガルト病に対するエミクススタト塩酸塩の第3相臨床試験を開始

2019年3月

NASAのディープスペースミッションに向け、小型OCT(光干渉断層計)の開発受託契約を締結

2019年6月

EMA(欧州医薬品庁)がスターガルト病に対するエミクススタト塩酸塩をオーファンドラッグに指定

(注) 旧アキュセラ・インクの沿革については、以下のとおりであります。

年月

概要

2002年4月

変性眼疾患の治療法及び医薬品のスクリーニング・システムの開発を目的として、米国ワシントン州シアトル市にAcugen Neuropeutics Inc.を設立。

2003年8月

社名をアキュセラ・インク(Acucela Inc.)に変更。

2005年10月

視覚サイクルモジュレーターの探索を開始。

2006年3月

米国ワシントン州ボセル市に本社及び研究所を含むすべての部署を移転。

2006年4月

網膜疾患治療に向けた視覚サイクルモジュレーター エミクススタト塩酸塩の開発を開始。

2006年8月

東京都品川区に東京オフィスを開設。

2007年7月

エミクススタト塩酸塩のIND申請(新薬臨床試験開始申請)に向けた非臨床試験の開始。

2008年4月

エミクススタト塩酸塩のINDをFDAに提出。

2008年9月

大塚製薬株式会社と、当社の主要化合物エミクススタト塩酸塩の共同開発及び共同販売契約を締結。

2010年3月

FDAがエミクススタト塩酸塩をファスト・トラックに指定。

2010年9月

ワシントン州シアトル市に管理部門及び臨床開発部門を含む本社を移転。

2013年9月

東京都渋谷区に東京オフィスを移転。

2014年2月

東京証券取引所マザーズ市場に上場。

2015年6月

エミクススタト塩酸塩の地図状委縮を伴うドライ型加齢黄斑変性を対象とする前期第2相臨床試験の結果を発表。

2015年12月

東京都渋谷区に子会社アキュセラ・ジャパン株式会社(現 窪田製薬ホールディングス株式会社)を設立。

2016年5月

エミクススタト塩酸塩の地図状委縮を伴うドライ型加齢黄斑変性を対象とする後期第2相/第3相臨床試験の結果を発表。

2016年6月

大塚製薬株式会社とのエミクススタト塩酸塩の共同開発及び共同販売契約を終了。

2016年12月

旧アキュセラ・インク及び当社の米国子会社であるアキュセラ・ノースアメリカ・インクとの間で、旧アキュセラ・インクを消滅会社、米国子会社を存続会社、合併の対価を当社普通株式とする三角合併により、日本への本社機能移転を実施し、窪田製薬ホールディングス株式会社が米国アキュセラ・インクを完全子会社とする。

(5)【所有者別状況】

 

 

 

 

 

 

 

 

2020年2月29日現在

区分

株式の状況(1単元の株式数100株)

単元未満株式の状況

 (株)

政府及び地方公共団体

金融機関

金融商品取引業者

その他の法人

外国法人等

個人その他

個人以外

個人

株主数(人)

1

34

145

30

59

21,942

22,211

所有株式数

(単元)

10,876

9,834

27,739

108,179

773

265,585

422,986

4,588

所有株式数の割合(%)

2.57

2.32

6.56

25.58

0.18

62.79

100.00

(注) 自己株式70株は、「単元未満株式の状況」に含まれております。

 

3【配当政策】

 当社は、これまで当社の株主資本に対する現金配当を支払ったことがありません。当面は現金配当を行わず、当社の発展及び成長のためにすべての調達可能な資金及び将来の利益を保持する意向であります。当社の将来における株主資本に対する現金配当の支払いの取締役会による決定は、当社の業績、財務状況、流動性要件、適用ある法律または契約により課される制限並びに当社の取締役会がその独自の裁量によって関連があると判断するあらゆるその他の要因により影響を受けます。

 なお、剰余金の配当の基準日は、毎年12月31日の期末配当並びに毎年6月30日の中間配当を定款に定めております。また、剰余金の配当について、法令に別段の定めのある場合を除き、株主総会の決議によらず取締役会の決議により定めることを定款で定めています。

 

(2)【役員の状況】

① 役員一覧

(1)本報告書提出日現在の役員の状況

男性 5名 女性 -名(役員のうち女性の比率-%)

ア)取締役の状況

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

(株)

取締役

代表執行役会長、社長兼最高経営責任者

窪田 良

1966年10月18日

 

2002年6月

アキュセラ・インク設立、取締役

2002年6月

アキュセラ・インク社長、最高経営責任者兼会計責任者

2005年4月

アキュセラ・インク取締役会長

2014年6月

慶応義塾大学医学部客員教授(現)

2015年5月

アキュセラ・インク会長、社長兼最高経営責任者、取締役(現)

2015年12月

当社代表取締役会長、社長兼最高経営責任者

2016年12月

当社取締役、代表執行役会長、社長兼最高経営責任者(現)

 

(注)3

10,250,654

取締役

執行役最高財務責任者

前川 裕貴

1967年8月31日

 

1990年4月

日本生命保険相互会社入社

2005年11月

株式会社そーせい経営企画部長

2006年11月

そーせいグループ株式会社代表執行役副社長

株式会社そーせい代表取締役

2009年7月

シンバイオ製薬株式会社執行役員管理本部長

2010年3月

同社取締役兼執行役員管理本部長

2011年3月

同社取締役兼常務執行役員 CFO 管理本部長

2013年4月

セオリアファーマ株式会社最高財務責任者

2014年6月

同社取締役最高財務責任者

2018年6月

当社執行役最高財務責任者

2018年11月

アキュセラ・インク最高財務責任者(現)

2019年4月

当社取締役兼執行役最高財務責任者(現)

 

(注)3

取締役

浅子 信太郎

1974年6月14日

 

1998年8月

アーサー・アンダーセンLLP

2002年6月

KPMG LLP

2005年7月

メディシノバ・インク財務・経理部ヴァイス・プレジデント

2006年11月

メディシノバ・インク最高財務責任者

2011年7月

DeNA West財務部ヴァイス・プレジデント

2012年1月

DeNA West最高財務責任者

2013年10月

DeNA West最高経営責任者・最高財務責任者

2015年6月

アキュセラ・インク取締役(現)

2016年3月

当社取締役(現)

2017年2月

DeNA Corp最高経営責任者・最高財務責任者

2017年4月

株式会社ディー・エヌ・エー執行役員 経営企画本部長

2017年7月

株式会社ディー・エヌ・エー執行役員 CFO

2019年7月

セブンイレブン・インク社外取締役(現)

2019年8月

くら寿司 USA・インク社外取締役(現)

2019年11月

メドメイン株式会社取締役(現)

2019年12月

株式会社イングリウッド社外取締役(現)

2020年3月

株式会社ユーザベース社外取締役(現)

 

(注)3

800

取締役

中村 栄作

1961年7月1日

 

2001年4月

Berevno Corporation代表取締役社長

2002年5月

CanBas Corporation社外取締役

2006年9月

バイオサイトキャピタル株式会社取締役東京支社長

2010年10月

株式会社アクティバスファーマ社外取締役

2013年9月

一般社団法人こいのぼり 理事

2015年5月

アキュセラ・インク取締役(現)

2016年3月

当社取締役(現)

2017年1月

2018年3月

一般社団法人こいのぼり 監事(現)

株式会社デ・ウエスタン・セラビテクス研究所

社外取締役(現)

 

(注)3

800

 

 

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

(株)

取締役

ロバート・

タケウチ

1957年5月17日

 

1988年7月

Credit Suisse First Boston社

国際エクイティ・セールスディレクター

1996年10月

Softbank America Corporation, Inc.財務部長及び秘書役

1998年3月

Softbank Investment America

Corporation社長

2004年10月

RTコンサルティング・インク社長(現)

2004年12月

SBIインベストメント株式会社取締役

2010年4月

Quark Pharmaceuticals, Inc.取締役

2015年5月

アキュセラ・インク取締役(現)

2016年3月

当社取締役(現)

 

(注)3

10,252,254

(注)1 取締役浅子信太郎氏、取締役中村栄作氏及び取締役ロバート・タケウチ氏は、会社法第2条第15号に定める社外取締役です。

2 当社は指名委員会等設置会社であります。各委員会の構成及び委員長は次のとおりです。

指名委員会:委員長 窪田良、委員 ロバート・タケウチ、委員 中村栄作

報酬委員会:委員長 ロバート・タケウチ、委員 浅子信太郎、委員 中村栄作

監査委員会:委員長 浅子信太郎、委員 中村栄作、委員 ロバート・タケウチ

3 取締役窪田良氏、取締役前川裕貴氏、取締役浅子信太郎氏、取締役中村栄作氏及び取締役ロバート・タケウチ氏の任期は、2020年4月24日に開催予定の2019年12月期に係る定時株主総会終結の時までとなります。

 

イ)執行役の状況

役職名

氏名

生年月日

略歴

任期

所有株式数

(株)

代表執行役

会長、社長

兼最高

経営責任者

窪田 良

1966年10月18日

(ア) 取締役の状況参照

(注)

10,250,654

執行役

最高財務

責任者

前川 裕貴

1967年8月31日

(ア) 取締役の状況参照

(注)

10,250,654

(注) 各執行役の任期は、2020年4月24日に開催予定の2019年12月期に係る定時株主総会終結の時までとなります。

 

(2)定時株主総会後の役員の状況

 2020年4月24日開催予定の定時株主総会の議案(決議事項)として、「取締役5名選任の件」を提案しております。当該議案が承認可決された場合、現在の取締役5名の再任となり、当社の役員の状況は、以下のとおりとなります。なお、「②執行役の状況」は、定時株主総会の直後に開催予定の取締役会の決議事項の内容を含めて記載しております。 男性 5名 女性 -名(役員のうち女性の比率-%)

ア)取締役の状況

役職名

氏名

任期

備考

取締役

代表執行役会長、社長兼最高経営責任者

窪田 良

(注)3

再任

取締役

執行役兼最高財務責任者

前川 裕貴

(注)3

再任

取締役

浅子 信太郎

(注)3

再任

取締役

中村 栄作

(注)3

再任

取締役

ロバート・タケウチ

(注)3

再任

(注)1 取締役浅子信太郎氏、取締役中村栄作氏及び取締役ロバート・タケウチ氏は、会社法第2条第15号に定める社外取締役です。

2 当社は指名委員会等設置会社であります。各委員会の構成及び委員長は次のとおりです。

指名委員会:委員長 窪田良、委員 ロバート・タケウチ、委員 中村栄作

報酬委員会:委員長 ロバート・タケウチ、委員 浅子信太郎、委員 中村栄作

監査委員会:委員長 浅子信太郎、委員 中村栄作、委員 ロバート・タケウチ

3 取締役窪田良氏、取締役前川裕貴氏、取締役浅子信太郎氏、取締役中村栄作氏及び取締役ロバート・タケウチ氏の任期は、2021年4月に開催予定の2020年12月期に係る定時株主総会終結の時までとなります。

 

イ)執行役の状況

役職名

氏名

任期

備考

代表執行役会長、

社長兼最高経営責任者

窪田 良

(注)

再任

執行役

最高財務責任者

前川 裕貴

(注)

再任

(注) 各執行役の任期は、2021年4月に開催予定の2020年12月期に係る定時株主総会終結の時までとなります。

 

② 社外役員の状況

(ア)社外取締役の員数

 当社の社外取締役は、浅子信太郎氏、中村栄作氏、及びロバート・タケウチ氏の3名です。なお、2020年4月24日開催予定の定時株主総会の議案(決議事項)として、「取締役5名選任の件」を提案しております。当該議案が承認可決された場合、社外取締役の構成は変わらない予定です。

 なお、当社は社内・社外取締役で構成される指名委員会において取締役候補者の選任について審議し、その結果の提言を受けた取締役会が取締役候補者を決定しています。指名委員会の審議においては、当社の経営理念を理解したうえで、社内取締役については卓越した専門性を有し、経営の視点に立って意思決定に参画できることなどを選任の指針としており、また社外取締役については、企業経営の経験を有するか、あるいは企業経営に関する専門的な見識を有することによって、取締役会の議論の質の向上に貢献することができること、当社が定める独立性基準を満たしていることなどを選任の指針としています。

 

(イ)提出会社との、人的、資本的、取引関係その他利害関係

 当社社外取締役浅子信太郎氏及び中村栄作氏は、提出日現在において当社株式800株をそれぞれ所有しますが、それ以外に当社と当社社外取締役との間に、人的、資本的、取引関係その他利害関係はありません。

 当社取締役会は、個々の取締役から当社、当社経営陣及び監査法人に提供され、または同人らから要求された、経歴、職歴及び家族関係を含む関係者に関する情報を考慮した結果、当社の取締役5名のうち3名(浅子信太郎氏、中村栄作氏及びロバート・タケウチ氏)は、東京証券取引所により設定された独立性に関する基準を満たす独立社外取締役であると判断しています。

 なお、2020年4月24日開催予定の定時株主総会の議案(決議事項)として、「取締役5名選任の件」を提案しております。当該議案が承認可決された場合、当社の独立社外取締役は浅子信太郎氏、中村栄作氏、及びロバート・タケウチ氏の3名になる予定です。

 

(ウ)独立性に関する基準又は方針

 当社取締役会の過半数は、適用のある規則・規定、東京証券取引所のルール並びに当社コーポレート・ガバナンス指針上、取締役会の経営判断として、独立社外取締役の要件を満たす者により構成されます。当社取締役会は、少なくとも年1回、取締役の独立性について評価をします。

 なお、各社外取締役の選任理由は以下の通りです。

氏名

選任の理由

浅子 信太郎

浅子信太郎氏は、経営管理の経験並びに米国及び日本の上場会社の規制を含む財務及び財務会計の分野における優れた知識を有することから、社外取締役として適任であると考えております。

また、東京証券取引所が定める独立役員の基準を満たすため、独立役員として指定しています。

中村 栄作

中村栄作氏は、当社及びその子会社の持続的成長にとって重要であると考えられる投資運用及び資本市場における経験を有することから、社外取締役として適任であると考えております。

また、東京証券取引所が定める独立役員の基準を満たすため、独立役員として指定しています。

ロバート・タケウチ

ロバート・タケウチ氏は、資本市場、プライベート・エクイティ及び投資助言についての豊富な経験を有することから、社外取締役として適任であると考えております。

また、東京証券取引所が定める独立役員の基準を満たすため、独立役員として指定しています。

 

(エ)社外取締役が企業統治において果たす機能及び役割

 当社の取締役は5名のうち3名が社外取締役です。2020年4月24日開催予定の定時株主総会の議案(決議事項)として、「取締役5名選任の件」を提案しており、当該議案が承認可決された場合も、当社の社外取締役の構成は変わらない予定です。

 当社取締役は、当社の基本方針及び経営戦略について承認し、また、最高経営責任者及び他の執行役、取締役の成果について評価する責務を負っています。

 会長職及び最高経営責任者職が同一の取締役によって兼務される場合、または、会長職が独立社外取締役ではない取締役によって担われる場合、独立社外取締役は、その中から1名、筆頭独立社外取締役として業務を行う者を任命します。筆頭独立社外取締役は、取締役が他の役員から独立して業務を行うこと、及び取締役が、独立しつつ互いに主導的に接触を持てることを確保する役割を担っています。また、筆頭独立社外取締役は、経営陣、取締役会、及び他のステークスホルダーと必要に応じて連携することにより、取締役会の有効性を高めることに寄与しています。筆頭独立社外取締役は、また、エグゼクティブ・セッションを主宰します。一般的に、定時取締役会の議題には、独立社外取締役のエグゼクティブ・セッションが含まれています。独立社外取締役は、最高経営責任者の成果その他について議論するため、少なくとも年4回、エグゼクティブ・セッションを開催します。また、独立社外取締役は、独立社外取締役の要請により、エグゼクティブ・セッションを開催することができます。通常、エグゼクティブ・セッションは、定時取締役会と同日に開催されます。

 

③ 社外取締役による監督又は監査と内部監査、監査委員会監査及び会計監査との相互連携並びに内部統制部門との関係

 当社の社外取締役3名は監査委員会の委員を務めており、監査法人、内部監査部及び最高財務責任者とともに、3ヶ月に一度監査委員会に出席します。監査委員会では、監査計画、監査の実施並びに問題点及び改善策の進捗について報告及び議論がなされます。

 監査委員会は、監査法人から提供されるすべての監査業務及び許容される非監査業務を承認する責務を負っています。監査法人及び経営陣は、監査委員会の事前承認に従って監査法人により提供される業務の範囲及びそれまでに実施された業務に係る合意された報酬について、定期的に、社外取締役で構成される監査委員会に報告することが必要となります。

 

4【関係会社の状況】

名称

住所

資本金又は出資金

主要な事業の内容

議決権の所有又は被所有割合(%)

関係内容

(連結子会社)

 

 

 

 

 

 

アキュセラ・インク

(注)1、2、3

米国ワシントン州

シアトル市

207,030

千米ドル

眼科に特化した医薬品・医療機器の開発

100.0

役員の兼任あり

当社による経営指導

その他1社

 

 

 

 

 

 

(注)1 特定子会社であります。

2 2016年8月に旧アキュセラ・インク及び当社米国子会社アキュセラ・ノースアメリカ・インクとの間で旧アキュセラ・インクを消滅会社、米国子会社を存続会社、合併の対価を当社普通株式とする三角合併契約を締結し、同年12月に三角合併の効力発生により、旧アキュセラ・インクを吸収合併した米国子会社が当社の完全子会社となっております。

3 アキュセラ・インクは、2020年4月1日付でクボタビジョン・インクに屋号変更を行う予定であります。

4 前連結会計年度末において、当社のその他の関係会社であったSBIインキュベーション株式会社及びSBIホールディングス株式会社は、SBIインキュベーション株式会社による当社株式の売出しにより、当連結会計年度において、その他の関係会社に該当しないことになりました。

 

1【設備投資等の概要】

 当連結会計年度の設備投資については主に研究開発機器への投資(使用権資産を含む)であり、その総額は41,559千円であります。

 

株価(1年)
期間を変更
PER(1年/会予)
期間を変更

その他企業情報

企業価値9,110 百万円
純有利子負債-2,643 百万円
EBITDA・会予N/A
株数(自己株控除後)43,211,618 株
設備投資額42 百万円
減価償却費46 百万円
のれん償却費N/A
研究開発費2,756 百万円
代表者代表執行役会長、社長兼最高経営責任者  窪田 良
資本金973 百万円
住所東京都千代田区霞が関三丁目7番1号
会社HPhttps://www.kubotaholdings.co.jp/

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